Connect with us


AstraZeneca expands global footprint in rare disease with availability of first Alexion rare disease therapy for patients in China



Additional regulatory milestones demonstrate important progress towards bringing new rare disease medicines to patients in China.

AstraZeneca today announced the availability of the first rare disease therapy from Alexion, AstraZeneca’s Rare Disease group, in China. The availability of Soliris (eculizumab) for the treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS) in adults and children in China represents a significant expansion of the company’s global footprint in rare disease, following the acquisition of Alexion Pharmaceuticals, Inc. in 2021.

In addition to announcing the availability of Soliris, AstraZeneca announced that the National Medicine Products Administration of China (NMPA) has accepted its supplementary application for Soliris for the treatment of adults with refractory generalised myasthenia gravis (gMG) in patients who are anti-acetylcholine receptor (AchR) antibody positive. The NMPA has also granted AstraZeneca approval to start ongoing, global clinical trials in China for investigational therapies being evaluated for the treatment of lupus nephritis (LN), immunoglobulin A nephropathy (IgAN) and light chain (AL) amyloidosis.

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, said: “These milestones represent significant progress against our commitment to expand access to our rare disease medicines globally, including the introduction of innovative rare disease therapies in China. Expanding access to our medicines is possible because of the combined strength of Alexion’s rare disease expertise and AstraZeneca’s vast global footprint, and we look forward to continue bringing our therapies to people living with rare diseases around the world in the future.”

Leon Wang, Executive Vice President, International and China President of AstraZeneca, said: “This milestone reflects our ambition to bring transformative, rare disease medicines to the significant number of patients and families living with rare diseases in China who currently have limited treatment options or no available treatment at all. We look forward to advancing our commitment in China and aim to bring additional, innovative therapies to even more rare disease patients across the country.

As the first C5 complement inhibitor, Soliris works by inhibiting the C5 protein in the terminal complement cascade, a part of the body’s immune system. Soliris is approved for multiple indications in many countries around the world. The availability of Soliris in China provides people living with PNH or aHUS with a new treatment option that can reduce disease symptoms and prevent the dysregulated complement system from causing further damage.

AstraZeneca established a rare disease business unit in China in September 2021. In the future, the company aims to introduce more innovative medicines in China, targeting the complement system and beyond, for the treatment of rare diseases including PNH, aHUS, gMG, neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), hypophosphatasia, IgAN, LN and amyloidosis.


PNH is a rare, chronic, progressive and potentially life-threatening blood disorder. It is characterised by red blood cell destruction within blood vessels (also known as intravascular haemolysis) and white blood cell and platelet activation, which can result in thrombosis (blood clots).1-3

PNH is caused by an acquired genetic mutation that may happen any time after birth and results in the production of abnormal blood cells that are missing important protective blood cell surface proteins. These missing proteins enable the complement system, which is part of the immune system and is essential to the body’s defence against infection, to ‘attack’ and destroy or activate these abnormal blood cells.1 Living with PNH can be debilitating, and signs and symptoms may include blood clots, abdominal pain, difficulty swallowing, erectile dysfunction, shortness of breath, excessive fatigue, anaemia and dark-coloured urine.1,4,5

aHUS is a rare disease that can cause progressive injury to vital organs, primarily the kidneys, via damage to the walls of blood vessels and blood clots. aHUS occurs when the complement system—a part of the body’s immune system—over-responds, leading the body to attack its own healthy cells.6 aHUS can cause sudden organ failure or a slow loss of function over time—potentially resulting in the need for a transplant, and in some cases, death. aHUS affects both adults and children, and many patients present in critical condition, often requiring supportive care, including dialysis, in an intensive care unit.7 The prognosis of aHUS can be poor in many cases, so a timely and accurate diagnosis—in addition to treatment—is critical to improving patient outcomes. Available tests can help distinguish aHUS from other haemolytic diseases with similar symptoms.6

Soliris (eculizumab) is a first-in-class C5 complement inhibitor. The medication works by inhibiting the C5 protein in the terminal complement cascade, a part of the body’s immune system. When activated in an uncontrolled manner, the terminal complement cascade over-responds, leading the body to attack its own healthy cells. Soliris is administered intravenously every two weeks, following an introductory dosing period.

Soliris is approved in the US, EU and Japan for the treatment of PNH, aHUS, certain adults with gMG and certain adults with NMOSD.

Soliris is not indicated for the treatment of patients with Shiga-toxin E. coli-related haemolytic uraemic syndrome.

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, is the group within AstraZeneca focused on rare diseases, created following the 2021 acquisition of Alexion Pharmaceuticals, Inc. As a leader in rare diseases for 30 years, Alexion is focused on serving patients and families affected by rare diseases and devastating conditions through the discovery, development and commercialisation of life-changing medicines. Alexion focuses its research efforts on novel molecules and targets in the complement cascade and its development efforts on haematology, nephrology, neurology, metabolic disorders, cardiology and ophthalmology. Headquartered in Boston, Massachusetts, Alexion has offices around the globe and serves patients in more than 50 countries.

AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism, and Respiratory & Immunology. Based in Cambridge, UK, AstraZeneca operates in over 100 countries and its innovative medicines are used by millions of patients worldwide. Please visit and follow the Company on Twitter @AstraZeneca.

For details on how to contact the Investor Relations Team, please click here. For Media contacts, click here.


  1. Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014;124(18):2804-2811.
  2. Griffin M, Hillmen P, Munir T, et al. Significant hemolysis is not required for thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2019;104(3):e94-e96.
  3. Hillmen P., et al. The Complement Inhibitor Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-43.
  4. Hillmen, P., et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism on patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007;110(12):4123-4128.
  5. Kulasekararaj, A. G., et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540–549.
  6. Fakhouri F, Zuber J, Fremeaux-Bacchi V, et al.  Haemolytic uraemic syndrome. Lancet. 2017 Aug 12; 390: 681-69
  7. Yan K, Desai K, Gullapalli L, et al. Epidemiology of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome: A Systematic Literature Review. Clin Epidemiol. 2020;12:295-305.
Continue Reading
Click to comment

Leave a Reply

Din e-postadress kommer inte publiceras. Obligatoriska fält är märkta *


Nordea Bank Abp: Återköp av egna aktier den 05.12.2022




Nordea Bank Abp
Börsmeddelande – Förändringar i återköpta aktier
05.12.2022 kl. 22.30 EET

Nordea Bank Abp (LEI-kod: 529900ODI3047E2LIV03) har den 05.12.2022 slutfört återköp av egna aktier (ISIN-kod: FI4000297767) enligt följande:

Handelsplats (MIC-kod)

Antal aktier

Viktad snittkurs/aktie, euro*, **

Kostnad, euro*, **


260 000


2 626 052,00


240 000


2 420 336,96


36 000


 362 819,55


240 000


2 416 602,28


28 000


 282 816,90


 804 000


8 108 627,70

* Växelkurser som använts: SEK till EUR 10,9185 och DKK till EUR 7,4371
** Avrundat till två decimaler

Den 18 juli 2022 tillkännagav Nordea ett program för återköp av egna aktier till ett värde av högst 1,5 md euro med stöd av det bemyndigande som gavs av Nordeas ordinarie bolagsstämma 2022. Återköpet av egna aktier utförs genom offentlig handel i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EU) nr 596/2014 av den 16 april 2014 (marknadsmissbruksförordningen) och Kommissionens delegerade förordning (EU) 2016/1052.

Efter de redovisade transaktionerna innehar Nordea 11 832 125 egna aktier för kapitaloptimeringsändamål och 6 073 651 egna aktier för ersättningsändamål.

Uppgifter om respektive transaktion finns som en bilaga till detta meddelande.

För Nordea Bank Abp:s räkning,
Citigroup Global Markets Europe AG

För ytterligare information:

Matti Ahokas, chef för investerarrelationer, +358 9 5300 8011
Group Communication, +358 10 416 8023 eller [email protected]

Continue Reading


”Insikter om hot och våld” Del 2: Ett nytt, hårdare samtalsklimat




Vad som många har en diffus känsla av stämmer – samtalsklimatet mellan medborgare och samhällets företrädare HAR blivit hårdare. Detta är ett vetenskapligt belagt faktum och det finns en tydlig koppling till hur samtalstonen på nätet har utvecklats. 

Måns Svensson är professor i rättssociologi, vilket förenklat kan beskrivas som kunskapen om hur sociala normer samspelar med lagstiftningen. Under senare tid har Svensson forskat kring utvecklingen av näthat och hur det påverkat kommunikationen mellan allmänhet och olika samhällsföreträdare, exempelvis förtroendevalda, journalister, lärare och vårdanställda.  

– Den här typen av ogillande som samhällets representanter utsätts för visar att den sociala kontrollen har förändrats i grunden, vilket är ett resultat av hur vi kommunicerar online. Vi har tillgång till varandra och kan uttrycka ogillande på ett sätt som är helt nytt. 

Intervjun med Måns Svensson är del två i Säker Vårdmiljös intervjuserie ”Insikter om hot och våld”. Seriens ambition är att lyfta fram insikter, perspektiv och lärdomar på ett ämne som tyvärr blir alltmer aktuellt.  

Du hittar filmerna i serien här:

Säker Vårdmiljö startar under hösten även ett kunskapsnätverk som fokuserar på problematiken med hot och våld. Intresserad? Anmäl dig här. 


Continue Reading


Återköp av aktier i MTG under vecka 48, 2022




Från 28 november till 2 december 2022 har Modern Times Group MTG AB (publ) (LEI-kod 549300E8NDODRSX29339) (“MTG”) återköpt sammanlagt 166 437 egna aktier av serie B (ISIN-kod: SE0018012494) inom ramen för det återköpsprogram som styrelsen infört i syfte att leverera värde till bolagets aktieägare och optimera kapitalstrukturen.

Återköpen är en del av det återköpsprogram om maximalt 4 618 818 aktier till ett sammanlagt belopp om högst 400 miljoner kronor som MTG tillkännagav den 25 oktober 2022. Återköpsprogrammet löper från den 27 oktober 2022 och fram till årsstämman 2023 och genomförs i enlighet med EU:s Marknadsmissbruksförordning (EU) nr 596/2014 (”MAR”) och Kommissionens delegerade förordning (EU) nr 2016/1052 (”Safe harbour-förordningen”). Syftet med återköpsprogrammet är att leverera värde till aktieägare och att optimera kapitalstrukturen. Avsikten är att MTG:s aktiekapital ska nedsättas genom en indragning av återköpta aktier.

Aktier av serie B i MTG har återköpts (i kronor) enligt följande:

Datum Aggregerad daglig volym (antal aktier) Viktat genomsnittspris per dag (SEK) Totalt dagligt transaktionsvärde (SEK)
2022-11-28 35 587 83,0867 2 956 806,39
2022-11-29 35 000 83,0586 2 907 051,00
2022-11-30 33 851 82,3301 2 786 956,22
2022-12-01 35 149 82,8424 2 911 827,52
2022-12-02 26 850 83,7622 2 249 015,07

Samtliga förvärv har genomförts på Nasdaq Stockholm av Nordea Bank Abp för MTG:s räkning. Efter ovanstående förvärv uppgår MTG:s innehav av egna aktier per den 2 december 2022 till 3 347 283 aktier av serie B och 6 324 343 aktier av serie C. Det totala antalet aktier i MTG uppgår till 134 035 940.

Fullständig information om de genomförda transaktionerna enligt artikel 5.3 i MAR och artikel 2.3 i Safe harbour-förordningen biläggs detta pressmeddelande.

För mer information:

Anton Gourman, VP Communications and IR
Direkt: +46 73 661 8488, 
[email protected]

Följ oss: / Twitter / LinkedIn


MTG (Modern Times Group MTG AB (publ.)) ( är en internationell mobilspelskoncern som äger och driver spelutvecklare med globalt populära titlar som sträcker sig över en bred uppsättning genrer inom casual- och mid-core-spel. Koncernen fokuserar på att accelerera portföljbolagens tillväxt och stödja grundare och entreprenörer. MTG är en aktiv aktör i den pågående konsolideringen av spelindustrin och en strategisk köpare av gamingbolag världen runt. Vi kommer från Sverige men har en internationell kultur och globalt fotavtryck. Våra aktier är noterade på Nasdaq Stockholm under symbolerna MTGA och MTGB.

Continue Reading


Copyright © 2017 Zox News Theme. Theme by MVP Themes, powered by WordPress.