september 2022 – november 2022, Diamyd Medical AB (publ), räkenskapsåret 2022/2023

Precisionsmedicin för autoimmun diabetes i pivotal Fas 3
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

1 september 2022 – 30 november 2022

• Periodens resultat: -33,0 (-37,8) MSEK.
• Resultat per aktie: -0,4 (-0,5) SEK.
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -27,1 (0) MSEK.
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 30 november 2022: 130,9 (240,7) MSEK.

Väsentliga händelser under första kvartalet, 1 september–30 november 2022

• DIAGNODE-3-studien som pågår i Europa godkändes av FDA att starta även i USA

Övriga händelser under rapportperioden

• Samtliga patienter i booster-studien DIAGNODE-B hade fått sin extra injektion med Diamyd^®
• Uppdaterade resultat från en klinisk studie med Diamyd^® i LADA-patienter presenterades på en diabeteskonferens

Övriga händelser efter rapportperiodens slut

• En precisionsmedicinsk preventionsstudie för typ 1-diabetes med Diamyd^®, ”DiaPrecise”, godkändes att starta av Läkemedelsverket
• Ett genbaserat precisionsmedicinskt patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Eurasien

Kommentar av VD Ulf Hannelius
Vår pipeline för autoimmun diabetes är banbrytande. Den fokuserar på säkra och specifika terapier som ska kunna förverkliga det verkliga värdet av förebyggande behandling. Med Diamyd^® i spetsen, en antigenspecifik immunoterapi för individer som bär på en gemensam riskgen (HLA DR3-DQ2), har vi möjligheten att adressera upp till 40 % av de miljontals individer i världen som är i riskzonen för eller har diagnostiserats med autoimmun diabetes.

Förebyggande medicin syftar till att exakt förutsäga uppkomst och progression av sjukdom och att kunna sätta in behandling så tidigt som möjligt för att förhindra symtom och komplikationer. Detta koncept kommer i hög grad påverka hur autoimmun diabetes behandlas. Vi vet idag att genom att specifikt och säkert ta itu med den bakomliggande orsaken till sjukdomen och bevara kvarvarande insulinproducerande celler, finns det en stor möjlighet att förbättra livet för individer – både för de som lever med kliniskt diagnostiserad typ 1-diabetes (så kallad Steg 3 typ 1-diabetes) samt för de som visar tecken på autoimmunitet men fortfarande inte är insulinberoende (så kallad Steg 1 och 2 typ 1-diabetes). Genom att ingripa tidigt i sjukdomsförloppet kan komplikationerna av autoimmun diabetes, vilket inbegriper hjärt-kärlsjukdom, retinopati, neuropati och nefropati, minskas avsevärt. Här har Diamyd Medical ett brett fokus på förebyggande medicin genom den registreringsgrundande precisions-medicinska fas 3-studien DIAGNODE-3 samt den kommande studien DiaPrecise.

I november nådde vi en viktig milstolpe när kunde meddela att FDA hävt pausen i USA av DIAGNODE-3, fas III-studien med vår antigenspecifika immunoterapi Diamyd^®. DIAGNODE-3 är den första precisionsmedicinska studien någonsin inom typ 1-diabetes baserat på en upptäckt att HLA-genetik terapeutiskt kan styra behandling med antigenspecifika terapier såsom Diamyd^®. Vi är mycket glada över att kunna utöka studien till USA. De amerikanska klinikerna adderas till de cirka 50 kliniker som aktiveras i de åtta europeiska länder där studien nu pågår.

Vi nådde en ytterligare viktig milstolpe i december när vi fick grönt ljus från Läkemedelsverket att starta DiaPrecise-studien. Det här är en central studie där Diamyd^®-terapi utvärderas hos barn och ungdomar med hög risk för typ 1-diabetes (steg 1 och steg 2) som bär HLA DR3-DQ2-haplotypen, vilket ytterligare breddar vårt fokus på förebyggande medicin. Det är också tillfredsställande att det precisionsmedicinska patent som specifikt adresserar den HLA-styrda behandlingen av autoimmun diabetes med Diamyd^® som tidigare godkänts i Europa nu också har godkänts i Eurasien.

När vi fortsätter att utveckla vår pipeline mot marknad bygger vi parallellt det kommersiella caset för Diamyd^®, något som allt oftare tas upp i våra diskussioner med potentiella partners. Vi vet att den årliga kostnaden i USA för sjukdomsmodifierande behandlingar för andra autoimmuna sjukdomar per behandling varierar från 65 000 USD till långt över 100 000 USD. Det ligger i linje med en uppdaterad hälsoekonomisk analys av Diamyd^® med fokus på den amerikanska marknaden som visar betydande möjligheter i samhälleliga kostnadsbesparingar, vilket i sin tur innebär en potentiell prissättning av terapin som väsentligt överstiger våra tidigare uppskattningar.

När vi nu fortsätter framåt gör vi det i vetskap om de utmaningar den nuvarande världssituationen och finansmarknaderna innebär för bioteknikindustrin. Nedgången till trots har våra möten i januari under JP Morgan Healthcare-veckan i San Francisco med potentiella partners och internationella investerare varit uppmuntrande och det finns en stark tro på branschen, vårt tillvägagångssätt och våra data. Genom att utnyttja dess djupa fundament har ett motståndskraftigt företag förmågan att komma ut ännu starkare i utmanade tider. Med stöd av starka data, en solid vetenskaplig rational och kapacitet som sträcker sig från kliniska studier till dataanalys och tillverkning, är Diamyd Medical väl rustat på resan i att i grunden förändra hur autoimmun diabetes ska behandlas

Tack för ditt fortsatta stöd till Diamyd Medical.

Stockholm den 25 januari 2023
Ulf Hannelius, vd

Väsentliga händelser under första kvartalet
1 september 2022 – 30 november 2022

FDA hävde paus av fas III-studie med Diamyd^® i USA
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA hävde pausen i USA av den bekräftande fas III-studien DIAGNODE-3 som utvärderar den precisionsmedicinska och antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® hos individer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes. Efter beslutet från FDA är DIAGNODE-3 godkänd att starta i USA.

Övriga händelser under första kvartalet

Samtliga patienter i DIAGNODE-B fick sin extra (booster) -injektion med Diamyd^®
Den sista patienten i den prövarinititerade kliniska studien DIAGNODE-B fick sin extra injektion (”booster”) av den antigenspecifik immunoterapin Diamyd^®. Studien omfattar totalt 6 patienter med typ 1-diabetes som tidigare deltagit i DIAGNODE-1 eller DIAGNODE-2 och bär gentypen HLA DR3-DQ2. DIAGNODE-B (B för ”booster”) utvärderar säkerheten, påverkan på immunsystemet och den kliniska effekten av en ytterligare intralymfatisk injektion med Diamyd^®. Patienterna följs i 12 månader efter den extra injektionen och topline-resultat väntas presenteras fjärde kvartalet 2023.

Uppdaterade resultat från klinisk studie med Diamyd^® presenterades på diabeteskonferens
Uppdaterade 12-månadersresultat från den öppna prövarinititerade kliniska fas II-studien GADinLADA, som utvärderade tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® hos patienter med diagnosen LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults), presenterades på konferensen European Association for the Study of Diabetes (EASD) i Stockholm. De uppdaterade resultaten ger ytterligare stöd till de tidigare rapporterade huvudresultaten som visade ett positivt immunologiskt och metaboliskt svar på Diamyd^®-behandling hos LADA-patienter som bär på gentypen HLA DR3-DQ2.

Övriga händelser efter periodens utgång

Preventionsstudie för typ 1-diabetes med Diamyd^® godkändes att starta
Läkemedelsverket och Etikprövningsmyndigheten godkände starten av DiaPrecise, en öppen preventionsstudie med den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^®. Studien kommer att utvärdera säkerheten, genomförbarheten och immunsvaret av intralymfatiska injektioner av Diamyd^® hos barn med risk att få typ 1-diabetes, som också bär på gentypen HLA DR3-DQ2. DiaPrecise är en del av ASSET-programmet (AI for the Sustainable Prevention of Autoimmunity in Society), koordinerat av Diamyd Medical och finansierat av Sveriges innovationsmyndighet VINNOVA.

Diamyd Medicals precisionsmedicinska patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Eurasien
Patentet som beviljats av det Eurasiska Patentverket är giltigt till 2035. Det skyddar i första hand användningen av ett GAD-autoantigen för att behandla eller förebygga autoimmun diabetes hos individer som bär på HLA DR3-DQ2-genen. GAD är den aktiva komponenten i den antigenspecifika immunoterapin Diamyd® som utvärderas i den bekräftande fas III-studien DIAGNODE-3.

Två prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Kliniska data indikerar Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp. En bekräftande fas III-studie, DIAGNODE-3, pågår.

Remygen^® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes. Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen^® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes. Baserat på kliniska data har Remygen^®   också potentialen att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Remygen^® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Kliniska studier

Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 och i fas I/II-studien DIAGNODE-B.

Remygen^®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas i patienter i fas I/II-studien ReGenerate-1.

Pågående kliniska studier

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-3 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 kommer att omfatta cirka 330 individer i åldrarna 12 till 28 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien kommer att genomföras på cirka 50 kliniker där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• DIAGNODE-B – YTTERLIGARE INJEKTION AV DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL

Målet med studien är att utvärdera säkerheten av en booster (fjärde/femte) injektion med Diamyd^® samt påverkan på immunsystemet och den egna förmågan att bilda insulin En öppen prövarinitierad klinisk studie som planerar att ta in typ 1-diabetespatienter som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2,  som tidigare behandlats med intralymfatiska injektioner av Diamyd^® i DIAGNODE-1, som då kommer att få en 5:e intralymfatisk injektion av Diamyd^® eller patienter som deltog i DIAGNODE-2, som kommer att få en 4:e intralymfatisk injektion av Diamyd^® cirka 4 år efter den senaste injektionen. Patienterna kommer att följas i 12 månader efter injektionen. Studien genomförs på Kliniska Forskningsenheten vid Universitetssjukhuset i Linköping. Sponsor för studien är Linköpings universitet med professor Johnny Ludvigsson som sponsors representant.
 

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN^® /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen^®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion.  Säkerhets- samt initiala effektresultat från den inledande doseskaleringsdelen av studien har banat väg för att inleda huvudstudien och har också visat en potentiell effekt av Remygen^® i att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Huvudstudien utvärderar om de insulinproducerande cellerna kan återbilda och om det hormonella svaret på hypoglykemi kan förbättras med Remygen^® och kombinationen av Remygen^® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

Resultat förväntas kunna presenteras under första kvartalet 2023.

Tillverkning av GAD65 i Umeå

En ny anläggning för tillverkning av biologiska produkter inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva läkemedelsingrediensen i den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® som för närvarande är i klinisk utveckling i sent stadium. Den 2 000 kvadratmeter stora lokalen består av renrum, laboratorier, lager- och kontorslokaler, underlättar full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet för tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen.  Diamyd Medical har valt Cytivas konfigurerbara FlexFactory ”single-use” plattform för processen som baseras på baculovirus-insektcellsystem. Småskalig experimentell produktion av GAD65 är etablerad vid tillverkningsanläggningen. Storskalig produktion sätts upp med målet att biotillverkningsanläggningen ska vara i drift under 2023. Fastigheten där tillverkningen etableras ägs av Diamyd Medical.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. En prövarinitierad Remygen^®-studie med patienter som haft typ 1-diabetes i minst fem år pågår vid Uppsala Akademiska Sjukhus. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.

Läs mer på https://www.diamyd.com

 
*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41
Diamyd Medical AB (publ), Box 7349, SE-103 90 Stockholm, Sverige
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande
den 25 januari 2023 kl. 08.15.

Taggar: