september 2020 – augusti 2021, Diamyd Medical AB (publ), räkenskapsåret 2020/2021

Utvecklar precisionsläkemedel mot typ 1-diabetes
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

Siffror inom parentes anger utfall för motsvarande period föregående räkenskapsår.

1 september 2020 – 31 augusti 2021

• Periodens resultat: 60 (9,7) MSEK, fjärdekvartalet -27,4 (-13,5). Vinst vid avyttring av aktier i Companion Medical, Inc. förbättrade resultatet med 144,4 MSEK 
• Resultat per aktie: 0,9 (0,1) SEK, fjärde kvartalet -0,4 (-0,2) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -109,5 (16,9) MSEK, fjärde kvartalet -59 (-7,9) MSEK
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 31 augusti 2021: 139,4 (68,4) MSEK

Efter periodens utgång genomfördes en riktad nyemission som tillförde Diamyd Medical 150 MSEK före emissionskostnader.

Väsentliga händelser under fjärde kvartalet, 1 juni 2021 – 31 augusti 2021

• Tillverkning: Småskalig experimentell produktion av GAD65 etablerades vid anläggningen i Umeå
• Tydlig behandlingseffekt av diabetesvaccinet Diamyd^®    visades i ytterligare analyser
• Precisionsmedicinskt patent säkrades för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes
• 24-månaders uppföljning av klinisk fas IIb-studie med Diamyd^® indikerade fortsatt positiv behandlingseffekt efter 15 månader
• Diamyd Medical utvaldes att presentera resultat från en metaanalys med Diamyd^® på diabeteskonferensen EASD

Väsentliga händelser efter rapportperiodens slut

• Diamyd Medical med samarbetspartners tilldelades 40 miljoner kronor i VINNOVA-finansiering för förebyggande av autoimmuna sjukdomar
• Ny analys som stödjer effekten av diabetesvaccinet Diamyd^® utvald att presenteras på vetenskaplig konferens
• DIAGNODE-3: Diamyd Medical fick första regulatoriska godkännandet för start av fas III-studien med diabetesvaccinet Diamyd^®
• DIAGNODE-3: FDA pausade start av fas III-studien i USA
• Tillverkning: Köp av fastighet med tillverkningsanläggning i Umeå
• 150 miljoner SEK tillfördes genom en riktad nyemission

Kommentar av VD Ulf Hannelius
Diabetesvaccinet Diamyd^® har utvecklats starkt under det senaste verksamhetsåret. Med vår Diamyd^®-plattform med fokus på precisionsmedicin inom typ 1-diabetes som stöds av kliniska resultat från flera internationella placebokontrollerade och randomiserade studier fortsätter vi framåt med 1) En avgörande fas 3-studie med individer som nydiagnostiserats med typ 1-diabetes (T1D) och som bär den genetiska haplotypen HLA DR3-DQ2, 2) Vidgande av vårt arbete med preventiv behandling för individer med hög risk att drabbas av T1D genom en innovationsmiljö som stöds finansiellt av Sveriges innovationsmyndighet VINNOVA, 3) Utvärdering av Diamyd^® hos individer som diagnostiserats ned LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults) och 4) Etableringen av vår tillverkningsfacilitet i Umeå i fortsatt hög takt. Dessa aktiviteter stöds av en god finansiell ställning in i 2023.

Det senaste kvartalet kunde vi informera om nya känslighetsanalyser som stöder styrkan i de kliniska resultaten med Diamyd^®-resultat som visar en signifikant och klinisk relevant effekt i att bevara egen insulinproduktion och i att sänka blodsockret hos individer som bär den genetiska HLA DR3-DQ2-haplotypen. Dessutom meddelade vi nya positiva resultat från fas 2b-studien DIAGNODE-2, som visade att individer som bär HLA DR3-DQ2 och som behandlats med Diamyd^® uppvisade betydligt kortare tid med förhöjt blodsocker och betydligt längre tid med normalt blodsocker, så kallad Time In Range (TIR). Dessa fynd är glädjande och stöder starkt utformningen av den precisionsmedicinska fas 3-studien DIAGNODE-3. Arbetet pågår för fullt för att starta studien i Europa och i USA. Studien fick nyligen klartecken från det svenska läkemedelsverket och vi förväntar svar från myndigheterna i de andra europeiska länderna under kommande månader. Studieprotokollet har också skickats till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och här har vi fortfarande några frågor från FDA som behöver förtydligas innan studien kan starta i USA. Vi kommer att se till att ha ett nära samarbete med FDA och andra myndigheter för att kunna gå framåt med Diamyd^® så snabbt som möjligt.

Vad gäller preventionssidan så uppnådde vi nyligen en viktig milstolpe då vi tillsammans med samarbetspartners i toppklass fick totalt 40 miljoner SEK från VINNOVA för ett femårigt projekt, innovationsmiljön ASSET (AI for Sustainable Prevention of Autoimmunity in the Society). Fokus för ASSET är att kunna förutsäga den enskilda individens risk att drabbas av T1D och att utvärdera behandlingsinsatser för att fördröja eller förhindra att sjukdomen utvecklas till diagnostiserad T1D. Det här är ett mycket spännande och ambitiöst långsiktigt projekt som jag tror kommer att ge betydelsefulla resultat både för Diamyd Medical, våra partners och för det bredare området T1D och autoimmuna sjukdomar generellt.

Vi ser också fram emot de första resultaten från GADinLADA-studien där intralymfatiska injektioner av Diamyd^® utvärderas hos individer som diagnostiserats med LADA. LADA är ett viktigt och stort sjukdomstillstånd som genetiskt liknar T1D men som fortfarande ofta diagnostiseras och behandlas som typ 2-diabetes (T2D). Med de mycket lovande resultaten inom T1D ser vi stora möjligheter att kunna bredda användningen av Diamyd^® att även omfatta LADA, som faktiskt representerar uppåt 10% av alla individer som diagnostiseras med T2D. Parallellt med den kliniska verksamheten fortskrider arbetet med att etablera tillverkningsanläggningen i Umeå. Den småskaliga experimentella tillverkningen är på plats, och vi räknar med att snart ha utrustningen för storskalig tillverkning installerad. Huvudsyftet är att få tillverkningsprocessens GMP-certifierad och anläggningen godkänd för att kunna ha nytt material på plats för en möjlig ansökan om Accelerated market approval (ung. påskyndat marknadsgodkännande) och kommersialisering. För att ytterligare säkra vår långsiktiga kontroll över tillverkningsprocessen förvärvade vi nyligen den fastighet där vi har vår tillverkningsanläggning. Detta kommer att ge oss möjligheter att framöver kunna skala upp och bredda vår verksamhet i Umeå i linje med marknadens efterfrågan och hållbarhetsmål.

Slutligen har vi förutom den senaste, icke-utspädande, finansieringen från VINNOVA som kommer att stödja de preventiva satsningarna med Diamyd^®, ytterligare stärkt vår finansiella position. Under räkenskapsåret erhöll vi 148 MSEK i samband med avyttringen av Companion Medical. Vi genomförde också i mars i år en riktad emission på 60 MSEK, samt nyligen en ytterligare riktad emission, på 150 MSEK. Detta säkerställer att vi kan fortsätta våra aktiviteter i full takt och nå viktiga milstolpar.

Jag vill tacka alla våra aktieägare, samarbetspartners och anställda för ert stöd och värdefulla arbete.

Stockholm den 13 oktober 2021
Ulf Hannelius, vd

Väsentliga händelser under fjärde kvartalet
1 juni 2021 – 31 augusti 2021

Tillverkningsanläggningen fortskrider enligt plan mot Diamyd^®-vaccinproduktion
Småskalig experimentell produktion av det rekombinanta mänskliga proteinet GAD65, den aktiva komponenten i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®, är nu etablerad vid tillverkningsanläggningen i Umeå. Storskalig produktion installeras primärt med utrustning från Cytiva. Den framtida CGMP-certifierade produktionsprocessen vid anläggningen är en central del av Diamyd Medicals regulatoriska strategi för potentiella framtida villkorade och accelererade marknadsgodkännanden.

Ytterligare analyser visade tydlig behandlingseffekt av diabetesvaccinet Diamyd^®
Diamyd Medical genomförde som ett led i interaktionen med regulatoriska myndigheter, två nya analyser av en större metaanalys-datauppsättning bestående av 627 individer som deltog i fyra tidigare placebo-kontrollerade studier som utvärderade effekten och säkerheten av det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®. Bägge analyserna stöder den kliniska relevansen och betydelsen av behandlingsfördelarna med Diamyd^®, vilket ytterligare stöder utformningen av fas III-studien DIAGNODE-3 som planeras börja rekrytera patienter senare i år.

Precisionsmedicinskt patent säkrades för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes
Det Europeiska Patentverket meddelade Diamyd Medical att Bolagets patentansökan gällande förebyggande och behandling av autoimmun diabetes i individer som bär på genen HLA DR3-DQ2 kommer att beviljas. Patentet är giltigt fram till 2035 och ger ett centralt skydd i Europa för behandling eller förebyggande av genetiskt definierad autoimmun diabetes med GAD, den aktiva komponenten i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®. De godkända patentkraven täcker in den patientpopulation som visat kliniskt svar på behandling med Diamyd^®, samma patientpopulation som fas III-studien DIAGNODE-3 är utformad för.

24-månaders-uppföljning av klinisk fas IIb-studie med Diamyd^® indikerade fortsatt positiv behandlingseffekt efter 15 månader
50 av de 109 individer i DIAGNODE-2 som deltog i en förlängning av studien hade följts i totalt 24 månader. De aktivt behandlade studiedeltagana som bar HLA DR3-DQ2, totalt 15 individer, följde sin förväntade bana från 15 till 24 månader, således ingen minskande behandlingseffekt jämfört med utvecklingen upp till 15 månader. Som också förväntat såg säkerheten vid 24 månader bra ut, utan någon skillnad i biverkningar mellan aktivt behandlade och placebobehandlade individer.

Diamyd Medical utvaldes att presentera resultat från en metaanalys med Diamyd^® på diabeteskonferensen EASD
Ett vetenskapligt abstrakt som beskriver de senaste resultaten från en metaanalys baserad på data från fler än 600 individer med typ 1-diabetes som deltagit i kliniska prövningar med Diamyd^®(GAD-alum) valdes ut att presenteras muntligt den första oktober vid den årliga EASD-konferensen (European Association for the Study of Diabetes).

Väsentliga händelser efter periodens utgång

Diamyd Medical med samarbetspartners tilldelades 40 miljoner kronor i VINNOVA-finansiering för förebyggande av autoimmuna sjukdomar
VINNOVA tilldelade 40 miljoner SEK i finansiering för en innovationsmiljö inom hållbar precisionshälsa som kommer att ledas av Diamyd Medical. Projektet syftar till att utveckla och utvärdera nya algoritmer baserade på artificiell intelligens (AI) för förebyggande precisionsmedicinska behandlingar mot typ 1-diabetes och andra autoimmuna sjukdomar. Innovationsmiljön innefattar även Mainly AI AB, Lunds universitet, Sahlgrenska universitetssjukhuset, Nationella diabetesregistret och stiftelsen Leading Healthcare. Diamyd Medicals del av det femåriga anslaget uppgår till cirka 18 miljoner SEK.

Analys som stödjer effekten av diabetesvaccinet Diamyd^® utvaldes att presenteras på vetenskaplig konferens
En ny analys som visar på effekten av diabetesvaccinet Diamyd^® (GAD-alum) i att minska tiden en patient har förhöjt blodsocker, utvaldes att presenteras på ISPAD-konferensen (The International Society of Pediatric and Adolescent Diabetes) som i år hålls den 13 till 15 oktober. Analysen baseras på data från kontinuerlig mätning av blodsocker (CGM) och kommer att presenteras av professor Johnny Ludvigsson, huvudprövare för den kliniska studien DIAGNODE-2.

Första regulatoriska godkännandet för start av fas III-studien DIAGNODE-3 med diabetesvaccinet Diamyd^®
Det svenska Läkemedelsverket gav klartecken för start av DIAGNODE-3, en placebokontrollerad fas III-studie med precisionsmedicinsk inriktning med diabetesvaccinet Diamyd^®. Studien är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av Diamyd^® hos individer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes, och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2.

FDA pausade start av DIAGNODE-3 i USA
Starten av fas III-studien DIAGNODE-3 i USA pausades av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för klargörande kring vissa utestående frågor kring studieläkemedlet. Diamyd Medical kommer att delges detaljer om vilka frågor som är utestående inom 30 dagar.

Köp av fastighet med tillverkningsanläggning i Umeå
Diamyd Medical meddelade förvärv av den fastighet i Umeå där Bolaget etablerar produktion av det rekombinanta proteinet GAD65, den aktiva komponenten i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®. Fastigheten förvärvas för en köpeskilling om 24,5 miljoner SEK och omfattar cirka 2 000 kvm inklusive de 1 000 kvm Diamyd Medical hyr idag, samt 9 000 kvm tomtarea.

Diamyd Medical tillfördes 150 miljoner SEK genom en riktad nyemission
En riktad kontant nyemission om 5 357 143 B-aktier till en teckningskurs om 28 SEK per aktie genomfördes. Kursen motsvarar en rabatt om cirka 17 procent beräknat på den volymviktade genomsnittskursen på Nasdaq First North Growth Market de 30 handelsdagar som föregick emissionen. Genom nyemissionen tillfördes Bolaget cirka 150 miljoner SEK före avdrag för emissionskostnader. Den riktade nyemissionen tecknades av svenska institutionella och kvalificerade privata investerare.
 

Två prövningsläkemedel i klinisk fas
Diamyd^® och Remygen^® är prövningsläkemedel som riktar in sig på de bakomliggande sjukdomsmekanismerna vid diabetes; dysfunktion och förlust av de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln.

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Kliniska data indikerar diabetesvaccinet Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp.

Remygen^® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes.

Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen^® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes. Baserat på kliniska data har Remygen^®   också potentialen att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Remygen^® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, kommer att utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 samt utvärderas nu i fas II-studien GADinLADA.

Remygen^®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas i patienter i en fas I/II-studie.

Kommande klinisk studie

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-3 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 kommer att omfatta cirka 330 individer i åldrarna 12 till 28 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien kommer att genomföras på cirka 50 kliniker i Europa och USA där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

Pågående kliniska studier

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• GADinLADA – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Huvudsyftet med studien är att utvärdera säkerheten av intralymfatisk behandling med Diamyd^® i patienter med LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Patienterna har rekryterats i Norge vid Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet (NTNU) i Trondheim, i samarbete med St. Olavs Hospital, Universitetssjukhuset i Trondheim, och i Sverige vid Centrum för Diabetes, Akademiskt specialistcentrum, en akademisk specialistenhet som drivs i samarbete mellan Stockholms läns sjukvårdsområde, Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset. Patienterna som inkluderats i studien är mellan 30 och 70 år, har fått diagnosen LADA inom de senaste 18 månaderna och går ännu inte på insulinbehandling. Sponsor för studien är Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet med Ingrid K Hals som sponsors representant. Diamyd Medical bidrar med studieläkemedel, expertis samt visst ekonomiskt stöd för immunologiska analyser och fastställande av HLA-haplotyper. De första resultaten från studien planeras kunna meddelas i början av 2022.

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN^® /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen^®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion.  Säkerhets- samt initiala effektresultat från den inledande doseskaleringsdelen av studien har banat väg för att inleda huvudstudien och har också visat en potentiell effekt av Remygen^® i att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Huvudstudien utvärderar om de insulinproducerande cellerna kan återbilda och om det hormonella svaret på hypoglykemi kan förbättras med Remygen^® och kombinationen av Remygen^® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

Tillverkning av GAD65 i Umeå
En ny anläggning för vaccintillverkning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva läkemedelsingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^® som för närvarande är i klinisk utveckling i sent stadium. Den 1 000 kvadratmeter stora lokalen består av renrum, laboratorier och kontorslokaler, underlättar full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet för tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen.  Diamyd Medical har valt Cytivas konfigurerbara FlexFactory”single-use” plattform för biologisk tillverkning. Småskalig experimentell produktion av GAD65 är nu etablerad vid tillverkningsanläggningen. Storskalig produktion installeras primärt med utrustning från Cytiva.

 
*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41
Diamyd Medical AB (publ), Box 7349, SE-103 90 Stockholm, Sverige
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 13 oktober 2021 kl. 08.15.

Taggar: