Diamyd Medical ger en uppdatering efter att slutligt mötesprotokoll nu erhållits från ett positivt Type C-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i december 2024. Mötet fokuserade på att finslipa studieprotokoll och analysstrategier för Diamyd® (rhGAD65/alum) inför accelererat godkännande av den antigenspecifika immunoterapin för Steg 3 typ 1-diabetes. Det slutliga protokollet från Type C-mötet bekräftar samsyn om centrala utvecklingsmilstolpar och den statistiska planen, vilket banar väg för en snabbare granskningsprocess.
Som tidigare meddelats den 13 december, höll Diamyd Medical ett positivt möte med FDA. Efter mötet har Diamyd Medical nu mottagit det slutliga mötesprotokollet. FDA gav bekräftande feedback på flera viktiga aspekter av Diamyd Medicals utvecklingsprogram, inklusive:
Accelererat godkännande: Bekräftelse på att den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3 uppfyller kraven för ett accelererat godkännande med användning av effektdata baserade på stimulerad C-peptid som primär effektparameter från cirka 170 utvärderbara deltagare som kommer att slutföra sin 15-månadersbedömning i början av 2026.
Säkerhetsdata och bekräftande bevis: Samförstånd om lämpligheten av både säkerhetsdata och bekräftande bevis för ett potentiellt accelererat godkännande. Säkerhetsdata inkluderar data från DIAGNODE-3 vid ansökningstillfälle, tillsammans med data från andra intralymfatiska studier med Diamyd® och de tre placebokontrollerade studierna som utvärderade subkutana injektioner av Diamyd® från den ursprungliga metaanalysen publicerad av Hannelius et al. i Diabetologia (2020). Dessutom bekräftades att DIAGNODE-3 fungerar som pivotal studie, med stöd av DIAGNODE-2 och de tidigare nämnda placebokontrollerade studierna som bekräftande bevis.
Co-primära effektparametrar: Överenskommelse om samtidig utvärdering av stimulerade C-peptidnivåer och HbA1c som co-primära effektparameterar vid den slutliga analysen efter 24 månader.
Statistisk analysplan: Godkännande av den statisktiska teststrategin för utvärdering av effektparamterar, vilket säkerställer robust dataintegritet för både accelererat och fullständigt godkännande.
FDA betonade att analysen som presenterades i Trial Outcome Markers Initiatives (TOMI) metaanalys, publicerad av Taylor et al. i Lancet (2023), ger viktiga insikter i sambandet mellan bevarande av C-peptid och kliniska resultat vid typ 1-diabetes. FDA anförde även att motiveringen för den nödvändiga nivån av C-peptidbevarande för att stödja ett accelererat godkännande, inklusive dess relation till en kliniskt meningsfull minskning av HbA1c, kan diskuteras vidare vid ett pre-BLA-möte och inkluderas i en Biologics License Application (BLA).
Dessutom återbekräftade FDA särläkemedelsstatus (Orphan drug designation) för Diamyd® för behandling av en subgrupp av patienter med typ 1-diabetes och kvarvarande betacellsfunktion. Särläkemedelsstatus lyfter fram terapins potential att adressera betydande ouppfyllda behov i denna väldefinierade patientpopulation.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för att förebygga och behandla typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd® är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion som har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA och som beviljats så kallad Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av Steg 1, 2 och 3 typ 1-diabetes. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas 3-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes vid 60 kliniker i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas 2b-studie, där Diamyd® administrerats direkt i en ytlig lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40% av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. Injektioner i en ytlig lymfkörtel kan utföras på några minuter och är avsedda att optimera immunsvaret. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd®. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.
För ytterligare information, kontakta:
Ulf Hannelius, vd
Tel: +46 736 35 42 41
E-post: ulf.hannelius@diamyd.com
Diamyd Medical AB (publ)
Box 7349, SE-103 90 Stockholm, Sverige. Tel: +46 8 661 00 26
E-post: info@diamyd.com Org. nr: 556242–3797 Hemsida: https://www.diamyd.com
Informationen lämnades av kontaktpersonen ovan för offentliggörande den 10 januari 2025, 11.40 CET.
Taggar: