Marknadsnyheter

Genethon och Hansa Biopharma meddelar att de inleder en fas 2-studie med imlifidase som förbehandling till GNT-0003 vid svår Crigler-Najjars syndrom

Published

2 år ago

3 december, 2024

Tanalys

Studien kommer att genomföras på patienter med anti-AAV-antikroppar som begränsar användningen av genterapibehandling

Lund, Sverige och Evry, Frankrike 3 december 2024. Hansa Biopharma, ”Hansa” (Nasdaq Stockholm: HNSA) och Genethon, en pionjär och ledare inom forskning och utveckling av genterapi för sällsynta genetiska sjukdomar, meddelade idag att man inlett GNT-018-IDES, en fas 2-studie på patienter med Crigler-Najjars syndrom som redan har antikroppar mot adeno-associerade virusvektorer (AAV). Studien kommer att utvärdera effekt och säkerhet av en intravenös engångsadministrering av Genethons genterapi GNT-0003 efter förbehandling med imlifidase, Hansas förstklassiga enzymbehandling för klyvning av IgG-antikroppar (immunoglobulin G), hos patienter med svårt Crigler-Najjars syndrom och tidigare utsöndrade antikroppar mot AAV serotyp 8 (AAV8).

Søren Tulstrup, VD och koncernchef för Hansa Biopharma, säger: ”Vi vet att anti-AAV-antikroppar hindrar upp till en av tre personer från att dra nytta av genterapier med AAV-vektorer.^1-4 Det är därför vårt samarbete med Genethon och den nya kliniska fas 2-studien i Crigler-Najjars syndrom är så viktigt. Samarbetet med Genethon är det andra av våra tre samarbeten med ledande genterapiföretag som har nått klinisk fas. Det är en viktig milstolpe i våra ansträngningar att göra det möjligt för en mycket större grupp patienter att dra nytta av potentiellt livräddande genterapier.”

Antikroppar mot AAV-vektorer är fortfarande en stor utmaning, eftersom förekomsten av antikroppar hos patienter förhindrar dem från att delta i kliniska studier med potentiellt botande genterapibehandlingar och från att få tillgång till nuvarande och framtida genterapier.

Frédéric Revah, CEO, Genethon tillägger: ”Denna nya kliniska studie speglar Genethons engagemang när det gäller att driva innovativa strategier för att säkerställa och bredda tillgången till genterapier för patienter som lider av sällsynta sjukdomar. Patienter med befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV-vektorer kan i dag inte dra nytta av genterapi. Starten av denna kliniska studie och samarbetet med Hansa Biopharma är ett avgörande steg för Genethon och resultatet av flera års banbrytande forskning för att förstå och kontrollera immunsvaret mot AAV i syfte att göra genterapi mer effektiv och öka antalet patienter som kan få tillgång till den.”

GNT-018-IDES, som sponsras av Genethon, är en enarmad fas 2-studie med totalt tre patienter i åldern ≥18 år med Crigler-Najjars syndrom som kräver ljusbehandling och som har antikroppar mot AAV8. När patienterna har screenats kommer de att genomgå en observationsperiod på tre månader innan de får imlifidase följt av GNT-0003. Genethon och Hansa räknar med att kunna kommunicera data från studien under 2025.

GNT-0003 utvärderas för närvarande i en pivotal klinisk studie efter de positiva resultaten från fas 1/2-doseskaleringsstudien som visade säkerhet och effekt. GNT-0003 har beviljats PRIME-status som prioriterat läkemedel av EMA. Om GNT-0003 är framgångsrikt blir det den första genterapibehandlingen för Crigler-Najjars syndrom.

— SLUT PÅ PRESSMEDDELANDET —

Kontaktpersoner för mer information:

Hansa Biopharma

Evan Ballantyne, Chief Financial Officer
IR@hansabiopharma.com

Stephanie Kenney, VP Global Corporate Affairs
media@hansabiopharma.com

Genethon

Stéphanie Bardon
communication@genethon.fr +33 (0) 645159587

Bakgrundsinformation

Om imlifidase

Imlifidase är ett unikt antikroppsklyvande enzym från Streptococcus pyogenes som specifikt inriktar sig på IgG och förhindrar en IgG-medierad immunreaktion.⁵ Verkningsförloppet är snabbt och IgG-antikropparna klyvs och inaktiveras inom några timmar efter administreringen. Imlifidase har ett villkorat marknadsföringstillstånd i Europa och marknadsförs under varumärket IDEFIRIX^® för desensitiseringsbehandling av högsensitiserade vuxna patienter som ska genomgå en njurtransplantation med en positiv korstestning mot en tillgänglig avliden donator.⁵

Om Crigler-Najjars syndrom

Crigler-Najjars syndrom är en sällsynt genetisk leversjukdom som kännetecknas av onormalt höga nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi), vilket leder till irreversibla neurologiska skador som yttrar sig i muskelsvaghet, orkeslöshet, dövhet, mental retardation och ögonrörelseförlamning. Ansamlingen av bilirubin orsakas av en brist på enzymet UGT1A1, som ansvarar för att omvandla bilirubin till ett ämne som kan elimineras av kroppen. Tillståndet kan leda till betydande neurologiska skador och dödsfall om det inte behandlas snabbt. För närvarande måste patienterna genomgå fototerapi i upp till tolv timmar per dag för att hålla bilirubinnivåerna under en skadlig nivå. Crigler-Najjars syndrom är en extremt sällsynt sjukdom som drabbar färre än en på en miljon personer per år.⁶

Om imlifidase och genterapi

Imlifidase utvärderas för närvarande som en förbehandling före genterapi inom områden med stora otillfredsställda behov. Många genterapier baseras på användning av AAV-vektorer (Adeno Associated Viruses).^1-4,7 Hos vissa patienter bär immunsystemet på antikroppar som motverkar genterapin och förhindrar att den lyckas.^1-4,8-10 Förbehandling med imlifidase före AAV-baserad genterapi har potential att inaktivera antikroppar, vilket kan möjliggöra genterapi hos patienter med befintliga antikroppar mot AAV-baserade genterapier.⁹ För närvarande uppskattas det att i genomsnitt en av tre personer har antikroppar som hindrar dem att dra nytta av genterapi.^1-4,8

Om Hansa Biopharma

Hansa Biopharma är ett banbrytande biofarmabolag i kommersiell fas som utvecklar innovativa, livräddande och livsförändrande behandlingar för patienter med sällsynta immunologiska sjukdomstillstånd. Hansa Biopharma har utvecklat en ledande enzymbehandling för klyvning av IgG-antikroppar (immunoglobulin) som ger högsensitiserade patienter möjlighet till njurtransplantation. Hansa Biopharma har ett omfattande och växande forsknings- och utvecklingsprogram baserat på företagets egenutvecklade enzymteknologiplattform för IgG-klyvning. Målet är att tillgodose medicinska behov inom transplantation, autoimmuna sjukdomar, genterapi och cancer. Hansa Biopharma är baserat i Lund och har verksamhet i Europa och USA. Bolaget är noterat på Nasdaq Stockholm under kortnamnet HNSA. Läs mer på www.hansabiopharma.com och följ oss på LinkedIn.

Om Genethon

Genethon är en pionjär inom upptäckt och utveckling av genterapier för sällsynta sjukdomar och är en ideell organisation som skapats av AFM-Téléthon. Den första genterapin för behandling av spinal muskelatrofi, med teknik som utvecklats på Genethon, marknadsförs över hela världen. Med över 200 forskare och medarbetare arbetar Genethon för att utveckla innovativa terapier som förändrar livet för patienter som lider av sällsynta genetiska sjukdomar. För närvarande prövas tretton produkter från Genethons forskning och utveckling eller samarbeten genom kliniska studier för sjukdomar i levern, blodet, immunsystemet, musklerna och ögonen. Ytterligare sju produkter kan komma att genomgå kliniska prövningar under de närmaste fem åren. Läs mer på www.genethon.com

Referenser

Boutin S, et al. Prevalence of serum IgG and neutralizing factors against adeno-associated virus (AAV) types 1, 2, 5, 6, 8, and 9 in the healthy population: implications for gene therapy using AAV vectors, Hum Gene Ther. 2010 Jun;21(6):704-12. doi: 10.1089/hum.2009.182. PMID: 20095819.
Calcedo R, Wilson JM. Humoral Immune Response to AAV. Front Immunol. 2013 Oct 18;4:341. doi: 10.3389/fimmu.2013.00341. PMID: 24151496; PMCID: PMC3799231.
Veron P, Leborgne C, Monteilhet V, Boutin S, Martin S, Moullier P, Masurier C. Humoral and cellular capsid-specific immune responses to adeno-associated virus type 1 in randomized healthy donors. J Immunol. 2012 Jun 15;188(12):6418-24. doi: 10.4049/jimmunol.1200620. Epub 2012 May 16. PMID: 22593612.
Kruzik A, et al. Prevalence of Anti-Adeno-Associated Virus Immune Responses in International Cohorts of Healthy Donors. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 7;14:126-133. doi: 10.1016/j.omtm.2019.05.014. PMID: 31338384; PMCID: PMC6629972.
Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Idefirix® Summary of Product Characteristics (produktresumé) Finns på: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/idefirix-epar-product-information_en.pdf.
https://www.genethon.com/our-pipeline/crigler-najjar-syndrome/ Last accessed: 29 November 2024
Lundstrom K. Viral Vectors in Gene Therapy: Where Do We Stand in 2023? Viruses. 2023 Mar 7;15(3):698. doi: 10.3390/v15030698. PMID: 36992407; PMCID: PMC10059137.
Falese L, et al. Strategy to detect pre-existing immunity to AAV gene therapy. Gene Ther. 2017 Dec;24(12):768-778. doi: 10.1038/gt.2017.95. Epub 2017 Nov 6. PMID: 29106404; PMCID: PMC5746592.
Leborgne C, et al. IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies, Nat Med. 2020 Jul;26(7):1096-1101. doi: 10.1038/s41591-020-0911-7. Epub 2020 Jun 1. PMID: 32483358.
Au H.K, et al. (2022) Gene Therapy Advances: A Meta-Analysis of AAV Usage in Clinical Settings. Front. Med. 8:809118. doi: 10.3389/fmed.2021.809118

Marknadsnyheter

Investerarens guide till säljtratten: Varför intäkter är en laggande indikator

Published

2 veckor ago

4 juni, 2026

Skribent

Som investerare eller trader är du van vid att leta efter mönster och indikatorer som kan förutsäga framtida prisrörelser. Inom teknisk analys (TA) skiljer vi noga på ledande indikatorer (som ger signaler innan en trend vänder) och laggande indikatorer (som bekräftar en rörelse som redan skett). Samma obarmhärtiga logik gäller när vi analyserar fundamentan och tillväxtpotentialen i B2B-bolag.

När kvartalsrapporten släpps stirrar marknaden sig ofta blind på omsättningstillväxt och sista raden. Men sanningen är att dagens intäkter är den ultimata laggande indikatorn. Den omsättning ett B2B-bolag redovisar idag är resultatet av sälj- och marknadsaktiviteter som genomfördes för sex, nio eller tolv månader sedan. Att köpa en aktie enbart baserat på historisk omsättning är som att handla ett index baserat enbart på ett glidande medelvärde – du agerar på gammal information.

För att verkligen förstå ett bolags framtida kassaflöden och fundamentala styrka måste du titta på toppen av deras säljtratt. Det är där de ledande indikatorerna finns.

Säljpipelinen som ledande indikator

Ett bolags säljpipeline (det samlade värdet av alla pågående affärsmöjligheter) är i teorin den bästa ledande indikatorn för framtida intäkter. Om pipelinen växer idag, bör intäkterna växa imorgon. Men precis som i teknisk analys är inte alla signaler tillförlitliga. Marknaden är full av ”falska utbrott” och ”bull traps”.

Många bolag pumpar upp sin pipeline med orealistiska affärsmöjligheter för att lugna styrelsen eller marknaden. Säljarna lägger in företag som visat ett vagt intresse, men som saknar budget eller mandat att fatta beslut. Detta skapar en illusion av framtida tillväxt.

När ledningen styr bolaget efter denna uppblåsta pipeline – man kanske anställer mer leveranspersonal eller drar på sig fasta kostnader i tron att intäkterna är på väg – och affärerna sedan inte materialiseras, slår det skoningslöst mot marginalerna nästa kvartal. En ostrukturerad pipeline är lika farlig som felkalibrerad algoritm; ”Garbage in, garbage out”.

Att skapa en sann signal

Hur bygger ett företag en pipeline som faktiskt utgör en sann signal för framtida intäkter? Svaret ligger i hur inflödet av nya affärsmöjligheter hanteras och filtreras i det allra första ledet.

För att eliminera bruset måste bolag etablera rigorösa processer i toppen av tratten. Detta innebär att sluta mäta fåfänga mätetal som ”antal samtal” och istället fokusera på konverteringskraft och relevans. Genom att integrera professionell och kvalificerad mötesbokning säkerställer företaget att endast de prospekt som har ett faktiskt affärsbehov, rätt beslutsfattare och finansiella muskler tillåts komma in i säljpipelinen.

När denna filtrering sköts med strategisk precision, förvandlas pipelinen från en lista med förhoppningar till en matematisk sannolikhetskalkyl. Det är detta som skiljer bolag med hög volatilitet i sina intäkter från bolag med en förutsägbar, maskinell tillväxt.

Värderingsmultipeln och förutsägbarhet

Varför är detta kritiskt ur ett investerarperspektiv? Finansmarknaden, oavsett om det handlar om börsen, Private Equity eller riskkapital, avskyr osäkerhet och älskar förutsägbarhet.

Ett bolag vars intäkter bygger på en handfull ”stjärnsäljares” ostrukturerade nätverkande bär på en enorm operativ risk. Deras intäkter kommer att vara volatila. Å andra sidan, ett bolag som har byggt en kommersiell arkitektur där de exakt vet hur stor bearbetningsinsats som krävs för att generera en viss intäkt i framtiden, premieras alltid.

Dessa bolag handlas till högre multiplar (P/E eller EV/EBITDA) just för att deras kassaflöden har en lägre riskpremie. Som investerare eller analytiker bör du därför alltid ställa dig frågan: Hur ser maskineriet ut innan affären ens blir en siffra i kvartalsrapporten? Det är där du hittar bolagets sanna momentum.

Marknadsnyheter

Slutet för 10-årsavtalen: Flexibla kontor som företagets krisberedskap

Published

2 veckor ago

3 juni, 2026

Skribent

Under det senaste decenniets dopade ekonomi, drivet av nollräntor och billigt kapital, byggde många företag upp enorma fasta kostnader. Det var en era präglad av hybris där bolag glatt signerade 5- eller 10-åriga kommersiella hyreskontrakt för prestigefyllda kontorslandskap, i tron att tillväxten var linjär och evig. Sedan kom räntechocken, inflationen och den geopolitiska oron.

När vi idag diskuterar krisberedskap och resiliens inom näringslivet (”business prepping”) handlar det inte bara om att bygga en likviditetsbuffert för sämre tider. Det handlar om att systematiskt eliminera fasta kostnader och skapa maximal operativ agilitet. I det perspektivet har det traditionella kontorsavtalet förvandlats från en trygghet till en massiv finansiell risk – en regelrätt ”Single Point of Failure” (SPOF) i företagets balansräkning.

Den statiska hyreskostnaden som en SPOF

Det traditionella kommersiella fastighetsmaskineriet bygger på att överföra risk från fastighetsägaren till hyresgästen. Företag låser in sig i långa, oflexibla avtal som indexuppräknas årligen. Om marknaden viker och bolaget måste minska sin personalstyrka med trettio procent, sitter de fortfarande fast med samma enorma overheadkostnad för ekar tomma kvadratmeter.

I en stagnerande eller volatil makroekonomi är kostnadselasticitet – förmågan att omedelbart kunna skala upp eller ner sina utgifter i takt med intäkterna – skillnaden mellan överlevnad och konkurs. Att binda upp framtida kassaflöden i ett decennium för att förvara skrivbord är helt enkelt inte rationell riskhantering längre.

Affärsmässig prepping och ”Space-as-a-Service”

Detta är den fundamentala drivkraften bakom skiftet från traditionella kontor till flexibla kontorshotell och coworking-hubbar (”Space-as-a-Service”). För ett framåtblickande företag är detta ett led i sin strategiska krisberedskap.

Genom att sitta på ett modernt kontorshotell köper bolaget sig friheten att vara agil. Växer företaget snabbt kan man addera fler rum över en natt. Slår en recession till och personalstyrkan måste bantas, kan företaget minska sin kontorsyta med en månads varsel. Kostnaden rör sig därmed i perfekt symbios med företagets aktuella behov och ekonomiska bärkraft, istället för att vara en stel kvarnsten runt halsen.

Delningsekonomi för minimerad overhead

Den andra aspekten av denna riskminimering handlar om resursutnyttjande. En stor del av den dyra kvadratmeterytan i traditionella kontor består av receptioner, lounger, kök och stora styrelserum – ytor som står ekande tomma uppåt 80 procent av arbetsveckan, men som företaget likväl betalar fullt pris för varje månad.

På ett kontorshotell delas denna infrastruktur. Företaget betalar enbart för sin kärnyta. När ledningsgruppen väl behöver stänga in sig för kvartalsplanering, eller när det är dags att samla kunder och partners, betalar man inte för ett ständigt tomt representationsrum. Istället nyttjar man delad infrastruktur och bokar en konferens i Malmö exakt de dagar behoven uppstår. Kostnaden blir en tillfällig, rörlig utgift i stället för en permanent, fast overhead.

Flexibilitet är den nya tryggheten

Illusionen av att ett eget, stort och fast kontor är ett tecken på stabilitet är borta. I dagens makroekonomiska klimat är stabilitet synonymt med flexibilitet.

Företag som strategiskt undviker långa inlåsningseffekter skyddar sina marginaler, säkrar sitt kassaflöde och behåller manöverutrymmet oavsett vad som händer med räntan, inflationen eller konjunkturen. Att flytta verksamheten till en flexibel hubb är inte bara en kontorsfråga – det är modern, ekonomisk krishantering.

Marknadsnyheter

Nordtech gör en IPO på Stockholmsbörsen

Published

2 veckor ago

3 juni, 2026

Skribent

Nordtech har pratat om en IPO redan för några år sedan och på senare tid har mjukvarubolag tagit stryk på grund av rädslan för AI. Men Nordtech låter sig inte avskräckas utan tror på det man gör. Tre miljarder kronor kommer företaget att vara värt, dvs det är vad post money-värderingen kommer att vara efter IPO-erbjudandet.

Erbjudande backas upp av flera välkända namn så vi kan räkna med att den här börsnoteringen kommer att gå i mål på ett helt galant sätt.

I skrivande stund har ännu ingen analytiker kommit ut med en rekommendation så det ska bli intressant att se vad de säger, även om det känns som att det kommer att vara tecknarekommendationer.

Här är ankarinvesterarna: