Sobi® kommer att presentera nya data vid American Society of Hematology, ASH:s 65:e årliga kongress som hålls i San Diego, USA, den 9–12 december 2023. Presentationerna omfattar ett flertal analyser av patienter med tillstånden hemofili A, paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH), immunologisk trombocytopeni (ITP), relapserande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom, myelofibros och hemofagocyterande lymfohistiocytos.

”Vi är stolta över vårt ökade engagemang för personer som drabbas av sällsynta sjukdomar, och glädjer oss över att kunna presentera forskning som omfattar en rad sällsynta och svåra tillstånd vid årets ASH-kongress. Vi fortsätter vårt framgångsrika arbete med att höja standarden på vården för hemofili A med två muntliga presentationer. Dessutom uppmärksammar vi vårt inträde på myelofibrosområdet med flera posterpresentationer”, säger Lydia Abad-Franch, MD, MBA, Head of Research, Development, and Medical Affairs (RDMA) och Chief Medical Officer på Sobi. ”Vi ser fram emot att samarbeta och mötas personligen vid årets möte.”

Viktiga data som presenteras på ASH 2023

Om efanesoctocog alfa
Efanesoctocog alfa [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein] (tidigare benämnt BIVV001) är ett nytt prövningsläkemedel med rekombinant faktor VIII som med en dos i veckan har potential att förbättra blödningsskyddet och ge personer med hemofili A nära normala faktornivåer under en större del av veckan. Efanesoctocog alfa bygger på Fc fusionstekniken genom att lägga till en del av von Willebrandfaktorn och XTEN® polypeptider för att förlänga faktor VIII-molekylens cirkulationstid i kroppen. Det är den enda behandling som kunnat bryta igenom von Willebrandsfaktortaket, vilket begränsar halveringstiden hos nuvarande faktor VIII-terapier. Läkemedlet är godkänt i USA under handelsnamnet ALTUVIIIO™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl] sedan februari 2023 och marknadsförs av Sanofi.

Om Sobis och Sanofis samarbete

Sobi och Sanofi samarbetar kring utvecklingen och kommersialiseringen av Alprolix® och Elocta®/Eloctate®. Bolagen samarbetar även kring utveckling och kommersialisering av efanesoctocog alfa, en faktor VIII-ersättningsterapi under utveckling och som med veckovis dosering har potential att ge personer med hemofili A långvarigt höga faktoraktivitetsnivåer. Sobi äger slutliga utvecklings- och kommersialiseringsrättigheter på sina territorier (huvudsakligen Europa, Nordafrika, Ryssland och de flesta marknader i Mellanöstern). Sanofi äger slutliga utvecklings- och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och övriga regioner i världen, förutom Sobis territorier.

Om Aspaveli®/ Empaveli®

Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) är en målinriktad behandling mot C3 som syftar till att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Okontrollerad aktivering av C3 kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar. Pegcetacoplan är godkänt för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) som EMPAVELI®/Aspaveli® i USA, EU och andra marknader världen över. Aspaveli/Empaveli utvärderas även för flera andra sällsynta sjukdomar inom hematologi och nefrologi.

Om Sobis och Apellis samarbete

Sobi och Apellis har globala rättigheter för gemensam utveckling av systemisk pegcetacoplan. Sobi har exklusiva rättigheter till kommersialisering av systemisk pegcetacoplan utanför USA, och Apellis har exklusiva kommersialiseringsrättigheter för systemisk pegcetacoplan i USA samt globala kommersialiseringsrättigheter för oftalmologisk pegcetacoplan, inklusive geografisk atrofi (GA).

Om Doptelet®

Doptelet (avatrombopag) är en oral trombopoetinreceptoragonist (TPO-RA) som imiterar de biologiska effekterna av trombopoetin (TPO) och stimulerar megakaryocyternas utveckling och mognad, vilket resulterar i ett ökat antal blodplättar. Doptelet är godkänt i fler än 30 länder, inklusive EU och USA, för behandling av svår trombocytopeni hos vuxna med kronisk leversjukdom (CLD) som ska genomgå ett kirurgiskt ingrepp, samt för behandling av trombocytopeni hos vuxna med primär kronisk immunologisk trombocytopeni (ITP) som visat otillräckligt svar på tidigare behandling. Kronisk ITP är en sällsynt autoimmun blödningsrubbning som kännetecknas av ett lågt antal blodplättar. Incidensen av primär ITP hos vuxna är 3,3/100 000 per år med en prevalens på 9,5 per 100 000 vuxna1.

1. Lambert et al. Blood 2017.

Om Zynlonta®

Zynlonta (loncastuximab tesirine) är ett CD19-riktat antikroppskonjugat. När Zynlonta binds till en CD19-uttryckande cell införlivas det av cellen, där enzymer frigör pyrrolobenzodiazepin. Pyrrolobenzodiazepinet binder till minor groove i DNA med liten förändring så att den förblir mindre synlig för DNA-reparationsmekanismer. I slutändan resulterar detta i att cellcykeln avslutas och att tumörcellen dör. Zynlonta® är ett registrerat varumärke som tillhör ADC Therapeutics SA.

Zynlonta är för närvarande godkänt i USA, Europeiska unionen och Storbritannien för behandling av vuxna patienter med relapserande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) och höggradigt B-cellslymfom (HGBL), efter två eller flera linjer av systemisk behandling.

Om ADC Therapeutics

ADC Therapeutics (NYSE: ADCT) är ett kommersiellt biotechbolag som förbättrar livet för personer som drabbats av cancer med nästa generations riktade antikroppskonjugat (ADC). Bolaget utvecklar sin patenterade PBD-baserade ADC-teknologi för att förändra behandlingsregimer för patienter med hematologiska maligniteter och solida tumörer. 

ADC Therapeutics är baserat i Lausanne (Biopôle), Schweiz och har verksamhet i London, San Francisco Bay Area och New Jersey. För mer information, besök adctherapeutics.com eller följ dem på Twitter och LinkedIn.

Om Vonjo®

VONJO är godkänt för behandling av vuxna med primär eller sekundär myelofibros med intermediär eller hög risk (post-polycytemia vera eller postessentiell trombocytemi) med ett trombocytantal under 50 × 109/L. Denna indikation är godkänd enligt FDA:s villkorade godkännande baserat på minskning av mjältvolym. Fortsatt godkännande för denna indikation är beroende av en bekräftande studie för verifiering och förtydligande av klinisk nytta. CTI genomför fas 3-studien PACIFICA med VONJO hos patienter med myelofibros och svår trombocytopeni för att uppfylla dessa krav efter marknadsintroduktionen. Mer information finns på www.ctibiopharma.com.

Om Gamifant®
Gamifant ® (emapalumab) är en monoklonal anti-interferongamma (IFNγ) antikropp som binder till och neutraliserar IFNγ. I USA är Gamifant godkänt för behandling av vuxna och pediatriska patienter (inklusive nyfödda barn) med primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH) med refraktär, återkommande eller progressiv sjukdom eller intolerans mot konventionell HLH-behandling. Primär HLH är ett sällsynt hyperinflammatoriskt syndrom som oftast uppträder inom det första levnadsåret och snabbt kan bli livshotande om det inte diagnostiseras och behandlas. FDA-godkännandet baseras på data från de kliniska fas 2/3-studierna (NCT01818492 och NCT02069899). Gamifant administreras genom intravenös infusion (IV) under en timme två gånger per vecka fram tills hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Sobi®
Sobi är ett specialiserat, internationellt biofarmaceutiskt företag som gör betydande skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar. Sobi tillhandahåller innovativa behandlingar inom hematologi, immunologi och nischindikationer, och har cirka 1 600 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern och Asien. Sobis intäkter för 2022 uppgick till 18,8 miljarder SEK. Aktien (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Ytterligare information finns på www.sobi.com, LinkedIn och YouTube.

Kontakt

För kontaktuppgifter till Sobis Investor Relations-team, klicka här. För Sobis mediakontakter, klicka här.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Postadress: 112 76 Stockholm, Sverige
Telefon: 08 697 20 00     https://www.sobi.com