Calliditas Therapeutics AB (Nasdaq: CALT, Nasdaq Stockholm: CALTX) (”Calliditas”) meddelade idag att bolaget presenterat ytterligare en effektivitetsanalys för Nefecon (TARPEYO® (budesonid) kapslar med fördröjd frisättning) samt en verklighets analys av användningen av systemiska glukokortikoider för IgA-nefropati (IgAN). Dessa presenterades på kongressen ERA 2024 i Stockholm samt virtuellt den 23–26 maj 2024.

Den presenterade effektivitetsanalysen av Nefecon och sparsentan påvisade en behandlingsfördel med avseende på uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) av en 9 månaders behandling med Nefecon jämfört med kontinuerlig behandling med sparsentan.

Dessutom visar resultaten från en verklighets analys av de utmaningar som är förknippade med användningen av systemiska glukokortikoider på betydande biverkningar och kostnader för IgAN-patienter som behandlas med systemiska glukokortikoider, såsom Prednison och Prednisolon.

– Det var fantastiskt att delta på ERA 2024 och presentera data som bidrog till diskussionen om behovet av effektiva behandlingar för IgAN. Vi fortsätter att samla in evidens som belyser vikten av att behandla den underliggande autoimmuna patogenesen som är förknippad med IgAN, och vi anser att TARPEYO, som den enda godkända immunomodulerande behandlingen som utformats med inriktning på produktionen av Gd-IgA1, har potential att bli en hörnsten inom behandlingen av IgAN, sade Richard Philipson, Chief Medical Officer för Calliditas.

Detaljerad information om posterpresentationen framgår nedan och kommer att publiceras i ”presentationer & publikationer” på Calliditas webbplats efter konferensen.

Presentationer om analyserna:

Titel: “Matching-adjusted indirect comparison of eGFR in patients with immunoglobulin A nephropathy treated with Nefecon (TRF budesonide) or sparsentan”

Matchad justerad indirekt jämförelse (MAIC) är en brett accepterad och relevant metod för att jämföra behandlingar mellan olika studier när det inte finns några direkt jämförande (head-to-head) studier. Här har effekterna av Nefecon, som marknadsförs som TARPEYO®, på försämringen av njurfunktionen hos patienter med IgAN jämförts med sparsentan, som marknadsförs som FILSPARI™. Effekterna utvärderades som en förändring av eGFR jämfört med baslinjen vid nio, tolv och 24 månader. Resultatet från den matchade justerade indirekta jämförelsen visade att Nefecon hade signifikant gynnsamma effekter på eGFR jämfört med sparsentan vid alla analyserade tidpunkter. Medeldifferenser för den absoluta förändringen i eGFR på 5,68 ml/min/1,73 m2 (95 % sannolikhetsintervall 3,14, 8,20; p < 0,001), 3,48 ml/min/1,73 m2 (95 % sannolikhetsintervall 0,97, 5,97; p = 0,006) och 3,28 ml/min/1,73 m2 (95 % sannolikhetsintervall 0,02, 6,51; p = 0,048) observerades när Nefecon jämfördes med sparsentan vid nio månader respektive 36 veckor, tolv månader respektive 48 veckor, och 24 månader respektive 106 veckor. Denna effektivitetsanalys visade att behandling med Nefecon 16 mg/dagligen i nio månader var förknippad med en större eGFR-fördel än kontinuerlig behandling med sparsentan 400 mg/dagligen i två år. Signifikanta skillnader observerades redan nio månader efter behandlingsstarten och höll i sig under uppföljningen i upp till två år. Även om en matchad justerad indirekt jämförelse inte är lika strikt som en välkontrollerad direkt jämförande studie är en sådan jämförelse en vida accepterad och relevant metod för att jämföra behandlingar mellan olika studier om det inte finns några direkta jämförande studier att tillgå.^1,2, *

Titel: “Real-world challenges associated with the use of systemic glucocorticoids in a US IgAN cohort”

Enligt KDIGO:s riktlinjer Patienter som löper hög risk för progressiv kronisk njursjukdom trots maximal understödjande vård kan behandlas i sex månader med systemiska glukokortikoider, såsom prednison och prednisolon men detta medför betydande risk för toxicitet och kontraindikationer, vilket måste beaktas. Evidensen från den kliniska verkligheten (real-world evidence, RWE) är begränsad när det gäller dessa systemiska glukokortikoiders påverkan på behandlingsrelaterad toxicitet och utnyttjandet av sjukvårdsresurser hos patienter med IgAN. Våra resultat visar att biverkningarna och kostnaderna är betydande för IgAN-patienter som behandlas med systemiska glukokortikoider jämfört med patienter som inte behandlas med systemiska glukokortikoider. En ökning av antalet allvarliga infektionshändelser, sjukhusvistelser samt besök på akutmottagningar och i öppenvården understryker vikten av att noga överväga behandlingsrelaterad toxicitet innan patienter med IgAN behandlas med dessa systemiska glukokortikoider.

• *Optimeringsstrategin i NefIgArd (optimerad behandling med RAS-hämmare) särskiljer sig från optimeringsstrategin i PROTECT (IR), försök att förankra de två studierna vid en optimerad behandling med RAS-hämmare eller [IR] kan orsaka bias. Vi utvärderade emellertid även en ej förankrad matchad justerad indirekt jämförelse i en känslighetsanalys, med mycket liknande resultat.
• Metoden för matchade justerade indirekta jämförelser kan endast justera relativa effektuppskattningar för varje observerad effektmodifierare i den tillgängliga datan, men den kan inte justera för observerbara eller icke observerbara effektmodifierare. Ett betydande antal potentiella behandlingseffektmodifierare ingick i den aktuella analysen: ålder, kön, etnicitet, baslinjer för eGFR, UPCR och UACR, samt utsöndring av urinprotein.

Indikation

TARPEYO är indicerat för att minska förlusten av njurfunktionerna hos vuxna med primär immunglobulin A-nefropati (IgAN) med risk för sjukdomsprogression.

Viktig säkerhetsinformation

Kontraindikationer: TARPEYO är kontraindicerat för patienter som är överkänsliga för budesonid eller någon av ingredienserna i TARPEYO. Allvarliga överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaktisk chock, har inträffat med andra budesonidberedningar.

Varningar och försiktighet

Hyperkortisolism och binjureaxelsuppression: När kortikosteroider används kroniskt kan systemiska effekter uppstå, exempelvis hyperkortisolism och binjuresuppression. Kortikosteroider kan minska HPA-axelns (hypotalamus-hypofysen-binjuren) svar på stress. I situationer där patienterna får kirurgi eller utsätts för andra stressituationer rekommenderas en systemisk kortikosteroid som tillägg. När behandlingen avslutas eller vid byte av kortikosteroider måste patienten övervakas för tecken på binjureaxelsuppression.

Patienter med måttligt till svårt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass B respektive C) kan ha ökad risk för hyperkortisolism och binjureaxelsuppression på grund av den ökade systemiska exponeringen mot oralt administrerad budesonid. Undvik användning hos patienter med svårt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass C). Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass B) bör övervakas för ökade tecken och/eller symptom på hyperkortisolism.

Risk för immunosuppression: Patienter som tar immunhämmande läkemedel har ökad risk för infektion jämfört med friska individer. Vattkoppor och mässling kan exempelvis få ett allvarligare eller till och med dödligt förlopp hos känsliga patienter eller patienter som tar immunhämmande doser av kortikosteroider. Undvik behandling med kortikosteroider hos patienter med en aktiv eller vilande tuberkulosinfektion, obehandlade svamp-, bakterie-, systemiska virus- eller parasitinfektioner eller okulär herpes simplex. Undvik exponering mot aktiva lätt överförbara infektioner (exempelvis vattkoppor eller mässling). Kortikosteroidbehandling kan minska immunsvaret på vissa vacciner.

Övriga effekter av kortikosteroider: TARPEYO är en systemisk kortikosteroid som förväntas orsaka relaterade biverkningar. Övervaka patienter med hypertoni, prediabetes, diabetes mellitus, osteoporos, peptiska sår, grön starr, grå starr, en historia av diabetes eller grön starr i familjen eller något annat medicinskt tillstånd där kortikosteroider kan ha oönskade effekter.

Biverkningar: I kliniska studier var de vanligaste biverkningarna från TARPEYO (som uppstår hos ≥ 5 procent av patienter som behandlas med TARPEYO och är ≥ 2 procent vanligare än med placebo) perifert ödem (17 procent), hypertoni (12 procent), muskelspasmer (12 procent), akne (11 procent), huvudvärk (10 procent), övre luftvägsinfektion (8 procent), asiktsödem (8 procent), viktökning (7 procent), dyspepsi (7 procent), dermatit (6 procent), ledvärk (6 procent) och en ökning av antalet vita blodkroppar (6 procent).

Interaktioner med andra läkemedel: Budesonid är ett substrat för CYP3A4. Undvik samtidig användning av CYP3A4-hämmare såsom ketokonazol, itrakonazol, ritonavir, indinavir, sakvinavir, erytromycin och ciclosporin. Undvik samtidigt intag av grapefruktjuice och TARPEYO. Intag av grapefruktjuice, som hämmar CYP3A4-aktiviteten, kan öka den systemiska exponeringen mot budesonid.

Användning i vissa populationer

Graviditet: Tillgängliga data från den publicerade fallserien, epidemiologiska studier och granskningar av oralt administrerad budesonid hos gravida kvinnor har inte funnit någon läkemedelsassocierad risk för större medfödda missbildningar, missfall eller andra negativa utfall hos mödrar eller foster. IgAN är förknippad med risker för mödrar och foster. Spädbarn som exponerats mot kortikosteroider i livmodern riskerar att utveckla binjurebarksvikt.

Se den fullständiga förskrivarinformationen (endast tillgänglig på engelska).

Om TARPEYO

TARPEYO är en beredning med 4 mg budesonid för oralt bruk med fördröjd frisättning som är utformad för att förbli intakt tills den når ileum. Varje kapsel innehåller belagda granulat med budesonid som riktar in sig på slemhinnans B-celler i ileum, inklusive Peyers plack, som ansvarar för produktionen av de galaktosfattiga IgA1-antikroppar (Gd-Ag1) som orsakar IgA-nefropati.

Om primär immunoglobulin A-nefropati

Primär immunoglobulin A-nefropati (IgA-nefropati eller IgAN) är en ovanlig progressiv och kronisk autoimmun sjukdom som attackerar njurarna och inträffar när autoantikroppar känner igen galaktosfattiga IgA1-antikroppar och skapar IgA1-immuna komplex som deponeras i njurens glomerulära mesangium. Denna deposition i njuren kan orsaka progressiva leverskador och potentiellt ha ett kliniskt förlopp som slutar med kronisk njursvikt (ESRD). IgAN utvecklas oftast mellan sena tonåren och slutet av trettioårsåldern.

För ytterligare information, kontakta:

Åsa Hillsten, Head of IR & Sustainability, Calliditas

Tel.: +46 76 403 35 43, E-post: asa.hillsten@calliditas.com

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 28 maj 2024, kl. 14:00 CET.

Om Calliditas

Calliditas Therapeutics är ett kommersiellt bioläkemedelsföretag med säte i Stockholm som fokuserar på identifiering, utveckling och kommersialisering av nya behandlingar för sällsynta sjukdomar med fokus på att identifiera, utveckla och kommersialisera nya behandlingar för sällsynta sjukdomar med betydande ej tillgodosedda medicinska behov. Bolaget är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: CALTX) och Nasdaq Global Select Market (kortnamn: CALT). Besök Calliditas.com för ytterligare information.

1. Signorovitch JE, et al. Value Health 2012;15:940-947
2. Phillippo DM, et al. Int J Technol Assess Health Care 2019;35:221-228.

*Optimeringsstrategin i NefIgArd (optimerad behandling med RAS-hämmare) särskiljer sig från optimeringsstrategin i PROTECT (IR), försök att förankra de två studierna vid en optimerad behandling med RAS-hämmare eller [IR] kan orsaka bias. Vi utvärderade emellertid även en ej förankrad matchad justerad indirekt jämförelse i en känslighetsanalys, med mycket liknande resultat.

Metoden för matchade justerade indirekta jämförelser kan endast justera relativa effektuppskattningar för varje observerad effektmodifierare i den tillgängliga datan, men den kan inte justera för observerbara eller icke observerbara effektmodifierare. Ett betydande antal potentiella behandlingseffektmodifierare ingick i den aktuella analysen: ålder, kön, etnicitet, baslinjer för eGFR, UPCR och UACR, samt utsöndring av urinprotein.

Intrycken från årets Europeiska vetenskapliga kongress inom strålterapi, ESTRO, är överväldigande. Aldrig tidigare har Raypilot väckt så mycket uppmärksamhet.

Strålterapin står inför stora förändringar. Man vässar både argument och armbågar för att visa sin förträfflighet och framgång inom cancervården. Efter att ha deltagit på flera ESTRO-kongresser ser vi skillnaden. Professionen har insett att förändringar är nödvändiga. Det finns omfattande data och vetenskapliga bevis som visar att strålterapi är ett utmärkt huvudalternativ för behandling av många tumörer. Professionen har också insett sin förmåga att leverera snabb, säker och kostnadseffektiv cancerbehandling. Mycket ny forskning och innovationer presenterades vid årets ESTRO-kongress, med en ökad medvetenhet om behovet av att stå upp för strålterapins fördelar.

Det stora samtalsämnet var att behandlingarna kan bli mer effektiva och att biverkningarna kan minskas med hjälp av precision och träffsäkerhet. Genom att använda AI och avancerade bildtagningsmetoder överträffar man tidigare behandlingsresultat. Detta gäller generellt för flera cancerformer i olika delar av kroppen och särskilt för vissa specifika cancerformer. Inom vårt område, prostatacancer, ser vi att professionen samlas kring ett tema, SBRT, vilket innebär strålning med hög dos vid ett fåtal tillfällen. Flera talare och föreläsare presenterade sina resultat inom just prostatabehandling och en av tre förmiddagar var helt ägnad åt detta ämne.

Prostatabehandling har fått ökat fokus de senaste fem till sju åren. Prostatacancer är den vanligaste cancerformen hos män och den näst vanligaste totalt efter bröstcancer. I Europa beräknas årligen drygt 450 000 nya fall upptäckas och antalet förväntas öka i takt med ökad medvetenhet om PSA-tester för män och en stigande livslängd.

Behandling av prostatan vid prostatacancer kan ske på två sätt, genom radikalt borttagande med kirurgi eller med strålbehandling. Fördelningen av patienter som behandlas med respektive metod varierar något mellan länder och kontinenter. Ungefär 30–40% behandlas med strålning. Denna patientgrupp kan utgöra mer än 30% av det totala patientflödet på en strålklinik. Därför finns det stora fördelar med att göra strålbehandling av prostatacancer mer tillgänglig, att avsevärt minska antalet strålningstillfällen, att göra behandlingen säkrare och att minska biverkningarna.

På ESTRO debatterades SBRT i nästan alla forum. SBRT med rörelseövervakning ger strålterapin det precisa verktyg som krävs för att vara konkurrenskraftig och erbjuda cancerbehandling med spjutspetsteknologi, goda resultat och minskade biverkningar.

Inom behandling av prostatacancer är SBRT i och med ESTRO 2024 en etablerad metod. Flera talare från olika Europeiska universitet betonade: “Vår målsättning måste nu vara att all strålbehandling av prostatacancer ska ske med högst fem stråltillfällen.” Resultaten från PACE-B-studien pekar sannolikt mot att de Europeiska riktlinjerna kommer att revideras för att rekommendera just fem behandlingstillfällen, även om beslutet ännu inte är fattat.

Med PACE-B i åtanke visade kongressdeltagarna på ESTRO ett genuint intresse för Raypilot System. Varför är det så? Stora delar av PACE-B-studien genomfördes utan avancerade hjälpmedel, vilket resulterade i en ökad mängd biverkningar. Däremot hade en annan grupp inom PACE-B-studien, där instrument för ökad precision och träffsäkerhet användes, färre biverkningar. Problemet är att denna utrustning är tio gånger dyrare än Raypilot System. Redan genomförda studier indikerar klart och tydligt att med Raypilot System kan man minska biverkningar genom noggrannhet och träffsäkerhet. Med realtidsövervakning av prostatans rörelser, justering av urinröret och kontroll av urinblåsans fyllnad kan behandlingen utföras med extrem precision. Detta minskar stråldosen till omkringliggande frisk vävnad, undviker överdriven stråldos på urinröret och förhindrar att en överfull urinblåsa stör strålfältet.

SBRT med realtidsövervakning har varit Micropos huvudtema sedan vi lanserade Raypilot System med Raypilot Hypocath. Sedan sommaren 2020 har vi samarbetat med kliniker som strävar efter att förbättra noggrannhet och träffsäkerhet i strålbehandling. Nu börjar dessa kliniker visa upp sina lovande resultat. Vi har tidigare nämnt kliniken i Monza, som rapporterar mycket goda resultat med patienter som behandlats fem gånger och minst lika imponerande resultat för de som behandlats en gång. Kliniken i schweiziska La Chaux-de-Fonds visar att Raypilot System fungerar utmärkt som standardmetod vid behandling av icke spridd prostatacancer med stor acceptans och få biverkningar. Universitetskliniken i Edinburgh har delat med sig av sina preliminära resultat från sin PRINTOUT-studie, som förväntas publiceras sent 2024/början av 2025. Den visar att stråldosen kan läggas med varierande styrka inom prostatakörteln, en så kallad fokal boost, fokuserad strålning. Detta är endast möjligt med extrem noggrannhet i planeringen och hög träffsäkerhet i behandlingen. Raypilot System har använts på mer än 40 patienter med mycket lovande resultat.

Materialet presenterades av respektive klinik på årets ESTRO vid separata möten, men också under två vetenskapliga seminarier som Micropos anordnade under söndagen. Seminarierna var mycket välbesökta och intresset vid vår monter var stort.

Presentation av PRECISION-studien, ledd av professor D. McLaren från Edinburgh, där behandling vid tre behandlingstillfällen undersöks, väckte stor uppmärksamhet och nyfikenhet. Att kunna genomföra behandlingen vid endast tre tillfällen anses vara ett optimalt mål både för att förbättra livskvaliteten för patienter men också arbetsflödet på berörd klinik.

Så det är med stort självförtroende vi återvänder hem till Göteborg. Vi träffade ett stort antal intressenter som vill ha demonstrationer på sina kliniker samt få mer information om hur man kommer igång.

Vi har sagt det tidigare och säger det igen: ”Vi är på rätt plats vid rätt tillfälle.” Strålterapin står inför stora förändringar och behöver öka kapaciteten för att behandla fler prostatacancerpatienter och då inte minst med en radikal minskning av antalet livskvalitetsförsämrande biverkningar. Alla som är bekanta med sjukvårdssystemet vet att alla förbättringar måste ske till minskade kostnader och där kan Raypilot System bli ett värdefullt hjälpmedel.

Richard Forsberg
VD
+46 (0)31-760 80 05
info@micropos.se

Om Micropos Medical AB (publ):

Micropos Medical AB (publ) utvecklar och säljer produkter för precisionsbehandling av cancer. Bolagets produkt Raypilot® System är framtagen för att säkerställa en förbättrad precision vid strålbehandling av prostatacancer. Med en ökad precision kan man på ett säkert sätt fokusera strålningen på prostata och öka stråldosen vilket därmed kan ge en ökad möjlighet till en botande behandling samtidigt som vanligt förekommande biverkningar kan minska och behandlingstiden kortas. Raypilot® kan liknas vid ett GPS-system och består av tre delar; sändare, mottagarsystem och mjukvara. Raypilot® System med förbrukningsvarorna Raypilot Hypocath® och Raypilot Viewcath är CE-märkta och FDA godkända för Europeisk- respektive USA användning.  

Bolaget är listat på Spotlight Stock Market under aktiesymbolen MPOS.
Välkommen att följa Bolaget på LinkedIn eller på www.micropos.se

Denna information är sådan information som Micropos Medical AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning (EU nr 596/2014). Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 28:e maj 2023.

Ny europeisk statistik visar att antalet skador per miljon resor med elsparkcyklar minskade med 44 procent under 2023 jämfört med 2022. Allvarliga incidenter som krävde medicinsk behandling och dödliga skador minskade med 19 procent. Skadorna orsakades främst av fall eller kollisioner med tyngre motorfordon.

I ett pressmeddelande från Micro-Mobility for Europe (MMfE) rapporteras att skadorna för användare av delade elsparkcyklar fortsatte att minska dramatiskt i EU under 2023. Denna trend bekräftas nu av operatörerna för hyrda/delade elsparkcyklar i de nordiska länderna.

– Vi operatörer ser att antalet olyckor minskar även i de nordiska länderna. Det beror på en kombination av informationsinsatser och säkerhetsåtgärder såsom mer robust fordonsdesign och tekniska lösningar, samt att fler har börjat vänja sig vid elsparkcyklar som fordonsslag, säger Tina Ghasemi som är policychef på operatören Voi samt ordförande för den nordiska organisationen Nordic Micromobility Association (NMA).

Vidare visar en nyligen genomförd studie från Chalmers tekniska högskola i Sverige att delade elsparkcyklar är avsevärt säkrare än deras privatägda motsvarigheter. Studien jämförde stabilitet och bromskraft mellan olika fordonstyper, inklusive delade och privata elsparkcyklar, där forskarna fann att delade elsparkcyklar kan bromsa snabbare och säkrare, vilket gör det lättare att undvika olyckor.

Statistiken för privata elsparkcyklar är dock mer svårtolkad eftersom det är svårare att få fram data kring dessa fordon.

– Nu behöver vi fortsätta dialogen med lagstiftare och kommuner om vilka åtgärder som kan vidtas i trafikmiljön för att denna trend ska hålla i sig. Det finns fortfarande mycket att göra för att öka trafiksäkerheten för oskyddade trafikanter som färdas i både cykelbana och körfält, avslutar Tina Ghasemi.

För mer information kontakta:

Bird
press@bird.co

Bolt
Jens Öhgren, PR Officer
+46 705 97 84 44
jens.ohgren@bolt.eu

Lime
Fredrik Timell, Public Policy Director
+46 70 288 05 92
fredrik.timell@li.me
press-sw@li.me

TIER Mobility
Dan Nerén, Head of Senior Public Policy – Manager Nordics
+46 708 830 127
dan.neren@tier.app
press@tier.app

Voi
Sofie Cederberg, Communications Manager
+46 72 179 59 22
press@voi.com

Om Nordic Micromobility Association:
Nordic Micromobility Association (NMA) är ett gemensamt initiativ av mikromobilitetsföretag, främst elsparkcykeloperatörer. Föreningen arbetar för att främja branschen, uppmuntra konkurrens och fortsätta att etablera dialog med städer och regeringar i hela Norden. Vårt primära mål är att upprätthålla höga standarder för mikromobilitetstjänster i Norden i linje med våra befintliga avtal i städer. NMA är en organisation öppen för alla mikromobilitetsaktörer som följer det gemensamt framtagna “Code of Conduct”. Medlemmar är Bird, Bolt, Lime, TIER och Voi. 

Taggar: