Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett banbrytande bioteknikbolag som utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag att Bolaget ingått avtal med medicinteknikbolaget Fluiddas”Respiratory Imaging solutions” (teknik för respiratorisk avbildning), med målet att visualisera tecken på tillbakabildning av sjukliga lungkärlförändringar med den ledande läkemedelskandidaten CS1 vid pulmonell arteriell hypertension (PAH) i klinik.

”Vi har en vision att utveckla nya behandlingar som adresserar grundorsaken till kardiovaskulära sjukdomar då vi anser att detta ger stort värde till patienter i form av förbättrad livskvalitet och överlevnad. Baserat på vår ökande kunskap om HDAC-hämnings påverkan på den tillbakabildande förmågan av sjukliga lungkärlförändringar från vårt prekliniska program CS014, tillsammans med våra topline-resultat från vår Fas IIa-studie med vår ledande HDAC-hämmarprogram CS1, är jag glad att kunna tillkännage vårt partnerskap med Fluidda. Detta samarbete kommer möjliggöra för Cereno att använda Fluiddas banbrytande teknologi för att visualisera CS1:s förmåga att långsiktigt tillbakabilda sjukliga lungkärlförändringar i PAH-patienter”, sa Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.

”Vi ser fram emot att samarbeta med Cereno Scientific för att ta oss an de stora utmaningarna inom området pulmonell hypertension. Pulmonell hypertension är fortsatt ett komplext tillstånd där en omfattande förståelse av kärlsjukdom, inklusive tillbakabildning, är avgörande för effektiv behandling. Fluiddas Functional Respiratory Imaging-teknologi (funktionell respiratorisk avbildningsteknik, FRI) ger unika insikter i de strukturella och funktionella förändringarna i lungorna och blodkärlen, vilket gör det möjligt för oss att bedöma behandlingarnas verkan mer precist. Genom partnerskapet med Cereno, strävar vi efter att påskynda framstegen i att upptäcka och förstå dessa förändringar, för att slutligen förbättra patientresultaten,” sa Jan de Backer, vd, Fluidda.

CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en effektiv, säker och sjukdomsmodifierande behandling för PAH. CS1 adresserar den underliggande orsaken till sjukdomen genom tillbakabildande av sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling) i små lungartärer, vilka är kännetecknande för PAH. 

Den 27:e September 2024 presenterade Cereno Scientific topline-resultat från Fas IIa-studien som utvärderade säkerhet, tolerabilitet och explorativ effekt av CS1 i patienter med PAH. CS1 visade sig vara säkert, vältolererat och ha positiv påverkan på explorativa kliniskt relevanta parametrar som risk, funktionell klass och hemodynamik. CS1:s kliniska Fas IIa-studiedata, tillsammans med preklinisk information, är i linje med tillbakabildande av patologiska kärlförändringar i lungkärl.

Prekliniska data
Tidigare publicerade prekliniska data har visat förmågan hos CS1:s aktiva substans VPA att såväl motverka som tillbakabilda sjukliga lungkärlförändringar i djurmodeller av PAH.

Den 25:e september 2024 rapporterade Cereno prekliniska data från HDAC-hämmarprogrammet. Studien visade att den nya HDAC-hämmaren CS014 framkallade en robust, dosberoende tillbakabildning av sjukliga lungkärlsförändringar i en etablerad preklinisk modell av PAH. Detta inkluderade statistiskt signifikanta minskning av blockerade små artärer, ”plexiform lesions” och fibros perifert i lungcirkulationen.

Samarbetet mellan Cereno och Fluidda

För att ytterligare fördjupa kunskapen om CS1:s påverkan på tillbakabildande av sjukliga kärlförändringar i små lungartärer, engagerar sig Cereno aktivt med ledande PAH-specialister för att inleda en prövarinitierad studie (Investigator-initiated trial, IIT). Tanken med denna studie är att utnyttja Fluiddas innovativa, icke-invasiva teknologi för att visualisera hur långvarig användning av CS1 påverkar strukturella förändringar i lungartärer. Studien ämnar ge värdefulla insikter i CS1:s potential att reformera framtidens PAH-behandling. Några patienter som deltar i Expanded Access-programmet planeras inkluderas i denna IIT.

”Detta arbete kommer ge oss en djupare förståelse för vår ledande läkemedelskandidat CS1 och ytterligare stödja oss i att optimera vägen till godkännande av CS1, vidare in i klinik, till nytta för patienter som lider av PAH”, sa Dr. Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D, Cereno Scientific.

CT-baserad funktionell respiratorisk avbildning (Functional Respiratory Imaging, FRI) har utvecklats av Fluidda och möjliggör visualisering och kvantifiering av områdesspecifika lungstrukturer. FRI kan inte bara utvärdera effekt av behandlingar i luftvägarna, det kan även användas för att definiera stadie av luftvägssjukdomar, bedöma sjukdomsprogression och kan användas för diagnostik vid kirurgiska ingrepp. Fluiddas FRI-teknologi kan kvantifiera lungstrukturer på detaljnivå, vilket gör det till ett värdefullt verktyg i Cereno Scientifics fortsatta utveckling av CS1 i PAH. Detta ger Bolaget möjlighet att studera CS1:s effekt och sjukdomsmodifierande egenskaper genom tillbakabildande av sjukliga lungkärlförändringar i PAH-patienter.

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att bli ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel, som adresserar den underliggande orsaken till sjukdomen genom tillbakabildande av sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling). 

I prekliniska kardiovaskulära sjukdomsmodeller har HDAC-hämmare visats ha sjukdomsmodifierande potential genom tillbakabildande av sjukliga kärlförändringar, såväl som anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, lungartärtrycksänkande samt anti-trombotiska effekter. CS1:s unika effektprofil passar väl in på de underliggande orsakerna till PAH, vilket positionerar det väl för att adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utveckling av CS1 är att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för patienter med PAH.

CS1 är en del av Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som frigör potentialen av epigenetisk modulering inom kardiovaskulära sjukdomar. CS1 har beviljats särläkemedelsstatus i både USA och EU.

Sedan den 30:e januari 2024 är CS1 tillgängligt under FDA:s ”Expanded Access Program” (EAP) som en förlängning av Fas IIa-studien CS1-003 med CS1 i PAH. EAP ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjligheten att, efter att av prövare ha bedömts vara lämpliga samt kunna dra nytta av CS1-behandling, fortsätta behandlas med CS1 när inga jämförbara eller adekvata behandlingsalternativ finns att tillgå. EAP tillåter Cereno att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 hos patienter med PAH enligt ett formellt godkänt FDA-protokoll. Initiativet kommer således inte bara stödja behandling av PAH-patienter, utan även möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning inför diskussioner med myndigheter samt ge data för utformningen avCerenos Fas IIb/III-pivotalstudie med CS1. Den 30:e augusti 2024 meddelade Bolaget att den första patienten doserats inom ramen för EAP.

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post: henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46 70-817 59 96

Sten R. Sörensen, vd

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB

Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet och explorativa effekt i patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) visade att CS1 är säkert, vältolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. CS1-studiedatan, tillsammans med preklinisk information, är i linje med tillbakabildande av patologiska kärlförändringar. Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillät Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är vi glada att FDA:s Expanded Access-program ger patienter med PAH, ett allvarligt och livshotande tillstånd, tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå. Cerenos pipeline består av ytterligare två program under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare i Fas I-utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator – som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidaten har även visat en gynnsam profil i prekliniska modeller av andra kardiovaskulära sjukdomar, såsom PAH, med tillbakabildning av lungkärlsförändringar samt effekt på vaskulär fibros. Den 28:e juni 2024 inledde Cereno en Fas I, first-in-human-studie, av CS104. Den prekliniska läkemedelskandidaten CS585 är en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att markant kunna förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension. CS585 licensierades från University of Michigan 2023. Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, certifiedadviser@carnegie.se. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.

Om Fluidda 

Fluidda är världsledande inom funktionell respiratorisk avbildning (Functional Respiratory Imaging, FRI). Denna teknik kombinerar högupplösta CT-röntgenbilder med ”Computational Fluid Dynamics”-teknologi, som möjliggör stora förbättringar genom att göra kliniska studier kortare, snabbare därmed mer kostnadseffektiva. FRI hjälper också patienter och vårdgivare genom att erbjuda en unik ingång till individualiserad medicin, genom att optimera diagnos, övervaka sjukdomsprogression och effekterna av behandling. Fluidda är både ett CRO-tjänsteföretag och en partner till sjukvården genom att tillhandahålla global evidens för bättre behandling av respiratoriska sjukdomar. Mer information på www.fluidda.com.