Marknadsnyheter
Läkemedelsverket godkänner klinisk fas 1- och 2a- studie för ny stamcellsbaserad behandling av Parkinsons sjukdom


Den stamcellsbaserade terapin för behandling av Parkinsons sjukdom, STEM-PD, har blivit godkänd av Läkemedelsverket för klinisk fas 1 och 2a-studie. Forskningen har sedan tidigare etiskt godkännande av Etikprövningsmyndigheten, och teamet som leds från Lunds universitet, är därmed redo att gå vidare med den kliniska prövningen.
– Vi ser fram emot att den kliniska studien nu kan initieras och har förhoppningar om att vår forskning på sikt kan bidra till att minska lidandet hos de patienter som drabbas av Parkinsons sjukdom. Det ligger ett omfattande internationellt samarbete bakom hela projektet, som pågått i över ett decennium. Godkännandet från Läkemedelsverket är en viktig milstolpe, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet som leder STEM-PD-teamet i nära samarbete med kollegor vid Skånes universitetssjukhus, University of Cambridge, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust (CUH) och Imperial College i London.
STEM-PD är en dopaminerg cellprodukt av typen ATMP (advanced therapy medicinal product). STEM-PD-studien ska undersöka om transplanterade dopaminbildande nervceller som genererats från embryonala stamceller kan ersätta funktionen av de nervceller som går förlorade vid Parkinsons sjukdom. Detta är den första kliniska prövningen i Europa med denna typ av celler i Parkinsons sjukdom. De prekliniska studierna och den kliniska utvecklingen av STEM-PD har finansierats av nationella och europeiska forskningsanslag samt av Novo Nordisk, med vilka STEM-PD-forskarna även samarbetar om framtida produktutveckling.
Cellerna som ska användas i den kliniska studien har tillverkats enligt god tillverkningssed (GMP) på Royal Free Hospital i London och har inför godkännandet genomgått rigorösa tester i laboratorium.
– Våra data visar att STEM-PD-produkten uppfyller säkerhetskraven och är mycket effektiv när det kommer till att återställa motoriska funktionsnedsättningar i prekliniska modeller av Parkinsons sjukdom, säger Agnete Kirkeby, stamcellsforskare vid Lunds universitet, som har lett den prekliniska utvecklingen av produkten.
STEM-PD-studien undersöker säkerhet och tolerabilitet, det vill säga vilka och antal biverkningar och deras svårighetsgrad som kan uppstå efter transplantation av cellerna till hjärnan hos patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Det främsta effektmått som studien utvärderar är säkerhets och tolerabilitetsmått 1 år efter transplantationen, i andra hand påverkan av Parkinsonsymtom. Forskarna kommer också att bedöma transplantationsöverlevnad av cellerna med hjälp av olika hjärnavbildningstekniker.
STEM-PD-studien omfattar upp till åtta patienter för transplantation, inledningsvis med patienter från Sverige, och därefter med planerad inklusion av patienter också från Cambridge Universitetssjukhus i UK. Studien kan initieras efter godkänd inspektion av Läkemedelsverket. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.
Skånes universitetssjukhus är klinisk sponsor för studien, och platsen där transplantationskirurgin kommer att genomföras. STEM-PD-studien bygger på gedigen erfarenhet av liknande arbete:
– Våra team har tidigare genomfört celltransplantationer i kliniska prövningar av Parkinsons sjukdom, men detta är första studien där en medicinsk produkt framtagen från stamceller för att ersätta dopaminnervceller används, säger Håkan Widner, forskare vid Lunds universitet och medicinsk sakkunnig, Skånes universitetssjukhus.
Professor Roger Barker från University of Cambridge och Cambridge University Hospitals (CUH), som leder den kliniska utvecklingen av projektet kommenterar:
– Användning av stamceller kan i teorin att göra det möjligt för oss att ta fram obegränsade mängder dopamin-nervceller, och därigenom öppna upp för möjligheten att tillgängliggöra denna möjliga terapi för en bredare patientgrupp. Detta kan helt förändra sättet vi behandlar Parkinsons sjukdom på i framtiden.
För mer information kontakta: info@stem-pd.org
(Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.)
Kontakt för media
Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet och projektledare för STEM-PD, tel: 0709-823901, e-post: malin.parmar@med.lu.se
Håkan Widner, docent och forskare vid Lunds universitet, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus, tel: 046-171425, e-post: hakan.widner@skane.se
Presskontakt Medicinska fakulteten vid Lunds universitet: +46 725279797, +46 705201505, press@med.lu.se
FAKTA PARKINSONS SJUKDOM OCH BEHANDLING:
Parkinsons sjukdom är den näst vanligaste neurodegenerativa sjukdomen i världen, men botande behandling saknas. Sjukdomen kännetecknas av typiska motoriska symtom: långsamhet i rörelser, skakande, stelhet och gångsvårigheter. Fortfarande saknas kunskap om exakt hur sjukdomen uppkommer och utvecklas, men sjukdomsprocessen orsakar en fortlöpande förlust av signalämnet dopamin i nervceller i en liten del i mellanhjärnan.
Nuvarande behandlingar av Parkinsons sjukdom ersätter dopamin med symtomlindrande medicinering. Läkemedlen är effektiva, särskilt de första åren efter diagnos, men behandlingarna begränsas av att sjukdomen försämras och med tilltagande biverkningar av medicinerna. Utvecklingen av återskapande cellterapier med syfte ersätta förlusten av dopaminnervceller på platsen där de verkar i hjärnans motoriska system kan innebära ett stort framsteg i behandlingen av Parkinsons sjukdom, och skulle kunna vända sjukdomsförloppet.
FAKTA DEN KLINISKA STUDIEN:
Första gången behandlingen ges till människa
STEM-PD-studien är en stamcellsbaserad, ”first-in-human” klinisk prövning för personer med Parkinsons sjukdom med syftet att ersätta de dopaminproducerande cellerna som förlorats under sjukdomsförloppet med nya, friska nervceller och återställa dopaminnivån i hjärnan.
Studien är en enkelarmad studie utan kontrollgrupp, first in human, dos-eskalerande (de första fyra patienterna får en dos, de fyra efterföljande en annan dos), för att undersöka om de transplanterade dopamincellerna överlever och fungerar i den Parkinson-drabbade patientens hjärna. Patienterna följs sedan resten av livet.
STEM-PD har utvecklats från mänskliga embryonala stamceller som kommer från donerade överblivna befruktade ägg från en in vitro-fertilisering. Cellinjen har tillverkats av Roslin CT i Edinburgh. Forskarna vid Lunds universitet har utvecklat en metod som får dessa stamceller att utvecklas till ett förstadium av dopaminproducerande nervceller, och den cellprodukten kallas för STEM-PD.
För att administrera cellerna till hjärnan används magnetresonansstyrd (MR-guidad) stereotaktisk operationsteknik med ett instrument som utvecklats i Region Skåne.
Metoden är minimalt invasiv, har millimeterprecision och används rutinmässigt inom neurokirurgin med få komplikationer. Vid Skånes universitetssjukhus har man tidigare använt denna teknik vid transplantationer av dopaminnervceller från aborterad embryonal vävnad. De kirurgiska ingreppen som nu ska genomföras vid Skånes universitetssjukhus i Region Skåne, blir därmed de första kirurgiska transplantationsingreppen med den nya produkten av stamcellsderiverade dopaminceller.
Den primära frågeställningen i studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och genomförbarhet av transplantation av stamcells-deriverade dopaminceller till hjärnan på Patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Den sekundära frågeställningen är att undersöka kliniska effekter 36 månader efter transplantationen, samt att undersöka om cellerna överlever med hjälp av avbildningstekniken PET och MR. Patienterna följs sedan livet ut.
Forskningsledare STEM-PD
- Malin Parmar, projektledare – professor i cellulär neurovetenskap, Lunds universitet
- Agnete Kirkeby, projektledare för preklinisk utveckling av STEM-PD – biträdande universitetslektor, Lunds universitet
- Roger Barker, medicinskt och prövningsansvarig läkare – professor, University of Cambridge and Honorary Consultant Neurologist, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
- Gesine Paul-Visse, prövningsansvarig – adjungerad professor, Lunds universitet, överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus
- Håkan Widner, medicinskt sakunnig sponsor representant, studieläkare – docent och forskare vid Lunds universitet, och överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus
- Hjálmar Bjartmarz, studieläkare – överläkare i neurokirurgi, Skånes universitetssjukhus i Lund
- Paola Piccini, expert hjärnavbildning – professor och överläkare, Imperial College London
Involverade organisationer
- Lunds universitet: Projektledning, ägare av STEM-PD-produkten och ansvariga för produktutvekling.
- Region Skåne och Skånes universitetssjukhus: Klinisk sponsor för STEM-PD-studien och platsen där transplantationskirurgin och uppföljningar kommer att genomföras.
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust (CUH): Koordinator av den kliniska studien och del av patienterna som rekryteras till studien kommer härifrån.
- University of Cambridge: Partner för utveckling och planering av den kliniska studien.
- Imperial College London: Koordinator PET-avbildning, som genomförs i London och Lund.
- Novo Nordisk: Samarbetspartner för projektet, partner för forsatt utveckling av STEM-PD-behandlingen och finansiell bidragsgivare till STEM-PD-studien.
- BOYDS: Konsult för ansökningar till berörda tillståndsgivande myndigheter i Sverige och Storbritannien.
- Centre for Cell, Gene and Tissue Therapeutics at Royal Free Hospital London: GMP-Tillverkare av STEM-PD produkten, enligt EU-krav för produktion av läkemedelsklass enligt ATMP-GMP standard (Advanced Therapeutic Medicinal Product – Good Manufacturing Procedure).
- Covance: Clinical Research Organisation, CRO, konsultföretag för genomförande av produktsäkerhetsstudier enligt EU norm GLP standard (Good Laboratory Procedure).
- Roslin CT: Företag för framtagande av och produktion av reagenser och av RC17 human embryonal stamcellslinje som är ursprungscell-linjen för STEM-PD.
- Hitech Health: Konsult företag för oberoende kvalitetssäkring av tillverkad GMP-produktion, enligt EU norm.
Lunds universitet grundades 1666. Här finns 46 000 studenter och över 8 400 medarbetare i Lund, Helsingborg och Malmö. Vi förenas i vår strävan att förstå, förklara och förbättra vår värld och människors villkor. Lunds universitet rankas återkommande som ett av världens 100 främsta lärosäten. Prenumera på vårt nyhetsbrev Apropå! där några av våra drygt 5 000 forskare kommenterar aktuella händelser: https://www.lu.se/kategori/nyhetsbrevet-apropa
Taggar:
Marknadsnyheter
Varför går det så dåligt för Las Vegas?

Det pratas mycket om att Las Vegas har blivit tomt. Det kommer färre besökare både från USA och utlandet, i en sådan omfattning att vägar som förut var fyllda med bilar nu är smidiga att ta sig fram på. De enda som fortsatt verkar komma är affärsresenärerna.
Las Vegas får mycket kritik för att ha blivit för giriga. Hotellen har börjat lägga på alla möjliga konstiga avgifter för att tjäna mer, restaurangerna lägger på avgifter och dessutom har det tillkommit flera nya skatter. Besökarna känner sig lurade.
Marknadsnyheter
Rekordhög belåning bland investerare – påminner om tidigare bubblor

Investerares belåning har nått nya höjder i USA. Enligt färska siffror från Finra steg belåningen på amerikanska investerares depåer till över 1 biljon dollar i juni – en ny rekordnivå.
Den snabba ökningen av belåningen, det som på engelska kallas ”margin debt”, där investerare lånar pengar för att köpa värdepapper, väcker oro bland analytiker. Fenomenet jämförs med tidigare perioder av spekulativt överdrivet risktagande, såsom dotcom-bubblan i slutet av 1990-talet och meme-aktiefebern under pandemin.
Enligt analytiker är investerarsentimentet nu nära glödheta-nivåer, vilket tyder på ett marknadsklimat präglat av eufori snarare än försiktighet. Historiskt sett har liknande situationer ofta föregått kraftiga börsnedgångar.
Om utvecklingen fortsätter i samma takt kan det bli allt viktigare för investerare att väga riskerna noggrant innan de ökar sin exponering med lånade pengar.
Marknadsnyheter
Regeringen föreslår lättnader i byggkraven för studentbostäder
Regeringen har beslutat om en lagrådsremiss med förslag till lättnader i byggkraven för studentbostäder. Syftet är att öka möjligheterna till flexibilitet vid byggandet.
– På många studieorter är det svårt för studenter att hitta boende. Därför behöver byggregelverket förenklas. Syftet är att möjliggöra för fler studentbostäder genom sänkta byggkostnader och ökad flexibilitet, säger infrastruktur- och bostadsminister Andreas Carlson.
Förslaget innebär att det blir möjligt att göra undantag från kraven på tillgänglighet och användbarhet i en byggnad som innehåller studentbostäder. Undantagen ska kunna tillämpas vid både nyproduktion och vid ändring av en byggnad.
Det ska vara möjligt att göra undantag för högst 80 procent av studentbostäderna i ett byggprojekt. Minst 20 procent av studentbostäderna ska fortfarande uppfylla gällande krav på tillgänglighet och användbarhet för personer med nedsatt rörelse- eller orienteringsförmåga.
Lagändringen ger större flexibilitet vid byggande av studentbostäder och skapar fler tänkbara sätt att utforma planlösningar. Till exempel kan bostadsytan minskas och fler bostäder rymmas inom en given yta.
De föreslagna undantagen ska inte hindra personer med funktionsnedsättning att vara delaktiga i sociala sammanhang. En studentbostad som omfattas av undantagen ska kunna besökas av en person med nedsatt rörelse- eller orienteringsförmåga.
Regeringen breddar också definitionen av studentbostäder till att inkludera all vuxenutbildning för att göra det möjligt för fler kommuner att erbjuda studentbostäder.
Förslagen föreslås träda i kraft den 1 juli 2025.
Lagrådsremissen: Lättnader i byggkraven för studentbostäder – Regeringen.se
Presskontakt
Ebba Gustavsson
Pressekreterare hos infrastruktur- och bostadsminister Andreas Carlson
Telefon (växel) 08-405 10 00
Mobil 076-12 70 488
ebba.gustavsson@regeringskansliet.se
-
Analys från DailyFX10 år ago
EUR/USD Flirts with Monthly Close Under 30 Year Trendline
-
Marknadsnyheter5 år ago
BrainCool AB (publ): erhåller bidrag (grant) om 0,9 MSEK från Vinnova för bolagets projekt inom behandling av covid-19 patienter med hög feber
-
Marknadsnyheter2 år ago
Upptäck de bästa verktygen för att analysera Bitcoin!
-
Analys från DailyFX12 år ago
Japanese Yen Breakout or Fakeout? ZAR/JPY May Provide the Answer
-
Marknadsnyheter2 år ago
Därför föredrar svenska spelare att spela via mobiltelefonen
-
Analys från DailyFX12 år ago
Price & Time: Key Levels to Watch in the Aftermath of NFP
-
Analys från DailyFX8 år ago
Gold Prices Falter at Resistance: Is the Bullish Run Finished?
-
Nyheter7 år ago
Teknisk analys med Martin Hallström och Nils Brobacke