Connect with us

Marknadsnyheter

Tydlig effekt av ny medicin mot svår muskelsjukdom

Published

on

to, nov 02, 2017 07:00 CET

Ett nytt läkemedel mot den svåra muskelsjukdomen spinal muskelatrofi har visat sig ge så goda effekter på små barn att en internationell studie avbrutits i förtid. Ett team vid Sahlgrenska akademin står för den svenska delen av prövningen som presenteras i The New England Journal of Medicine (NEJM).

– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.

Varje år får ett tiotal barn i Sverige spinal muskelatrofi varav hälften drabbas av den svåraste formen, SMA typ 1. Barnen insjuknar före sex månaders ålder och lär sig aldrig att sitta utan stöd. Bara ett fåtal överlever sin 2-årsdag. De dör oftast av andningssvikt eftersom även lungmuskulaturen förtvinar. Andningshjälp kan förlänga livet med några år.

– Barnen blir slappa, kan inte röra benen och förlorar styrkan i armarna. Har de tidigare kunnat rulla runt så tappar de den förmågan. Sjukdomsförloppet går snabbt och ju tidigare man insjuknar ju sämre är prognosen, säger Mar Tulinius.

Avsevärd förbättring

Den aktuella studien omfattade totalt 122 barn i världen. De var upp till sju månader gamla när de kom in in i studien. Två tredjedelar fick läkemedlet Nusinersen, även kallat Spinraza, medan en tredjedel fick placebo.

På varje lärosäte som deltog fanns en grupp läkare och annan vårdpersonal som utförde behandlingen i form av injektioner direkt in i ryggmärgsvätskan. Barnen i placebogruppen gavs nålstick genom huden på motsvarande ställe, och plåstrades om. Föräldrar och forskningsledare visste inte vilka barn som tillhörde vilken grupp.

Resultaten visar att 51 procent av barnen som fick läkemedlet förbättrades avsevärt. Tidigare förlorad motorik kom tillbaka, barnen utvecklades och överlevnaden förbättrades. Dessutom visade studien att ju tidigare behandlingen inleddes desto bättre effekt hade läkemedlet.

Bland barnen som gavs placebo skedde ingen som helst förbättring. Efter en så kallad interimanalys, en avstämning i mellantid, avbröts studien av etiska skäl.

Dyra läkemedel

Det är en drygt tjugo år gammal genetisk upptäckt som banat väg för läkemedlet. Behandlingen leder till ökad produktion av ett äggviteämne som barnen saknar, ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera.

Sannolikheten för att ett barn ska få spinal muskelatrofi är 25 procent, om båda föräldrarna är anlagsbärare. Det handlar om en mycket ovanlig diagnos, och därmed höga kostnader per patient för läkemedelsutveckling.

Sverige har nyligen gett medicinskt klartecken för preparatet. Kostnaderna – 3,2 miljoner kronor för de inledande doserna och sedan 2,4 miljoner per år – är dock under diskussion.

– Det ligger inom ramen för många andra dyra särläkemedel, men vi får se vilka rekommendationer man kommer fram till, säger Mar Tulinius.

Titel:
Nusinersen Versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (se
www.nejm.org
eller mejla presskontakt för exakt länkadress)

Kontakt:
Mar Tulinius 0707 47 02 41;
mar.tulinius@gu.se

Bild:
Mar Tulinius (foto: Margareta G Kubista)

Presskontakt

Anna von Porat Berghe

Kommunikationschef Sahlgrenska akademin

Telefon: 076–618 6146

E-post: 
anna.von.porat@gu.se

Sahlgrenska akademin är en fakultet vid Göteborgs universitet med
5000 studenter och 1800 anställda. Vid Sahlgrenska akademin bedrivs undervisning och forskning inom medicin, odontologi och vårdvetenskap. Fakulteten har 200 professorer och 700 aktiva doktorander.
sahlgrenska.gu.se

Taggar:

Continue Reading

Marknadsnyheter

Rekordhög belåning bland investerare – påminner om tidigare bubblor

Published

on

By

Investerares belåning har nått nya höjder i USA. Enligt färska siffror från Finra steg belåningen på amerikanska investerares depåer till över 1 biljon dollar i juni – en ny rekordnivå.

Den snabba ökningen av belåningen, det som på engelska kallas ”margin debt”, där investerare lånar pengar för att köpa värdepapper, väcker oro bland analytiker. Fenomenet jämförs med tidigare perioder av spekulativt överdrivet risktagande, såsom dotcom-bubblan i slutet av 1990-talet och meme-aktiefebern under pandemin.

Enligt analytiker är investerarsentimentet nu nära glödheta-nivåer, vilket tyder på ett marknadsklimat präglat av eufori snarare än försiktighet. Historiskt sett har liknande situationer ofta föregått kraftiga börsnedgångar.

Om utvecklingen fortsätter i samma takt kan det bli allt viktigare för investerare att väga riskerna noggrant innan de ökar sin exponering med lånade pengar.

Continue Reading

Marknadsnyheter

Regeringen föreslår lättnader i byggkraven för studentbostäder

Published

on

By

Regeringen har beslutat om en lagrådsremiss med förslag till lättnader i byggkraven för studentbostäder. Syftet är att öka möjligheterna till flexibilitet vid byggandet.

– På många studieorter är det svårt för studenter att hitta boende. Därför behöver byggregelverket förenklas. Syftet är att möjliggöra för fler studentbostäder genom sänkta byggkostnader och ökad flexibilitet, säger infrastruktur- och bostadsminister Andreas Carlson.

Förslaget innebär att det blir möjligt att göra undantag från kraven på tillgänglighet och användbarhet i en byggnad som innehåller studentbostäder. Undantagen ska kunna tillämpas vid både nyproduktion och vid ändring av en byggnad.

Det ska vara möjligt att göra undantag för högst 80 procent av studentbostäderna i ett byggprojekt. Minst 20 procent av studentbostäderna ska fortfarande uppfylla gällande krav på tillgänglighet och användbarhet för personer med nedsatt rörelse- eller orienteringsförmåga.

Lagändringen ger större flexibilitet vid byggande av studentbostäder och skapar fler tänkbara sätt att utforma planlösningar. Till exempel kan bostadsytan minskas och fler bostäder rymmas inom en given yta.  

De föreslagna undantagen ska inte hindra personer med funktionsnedsättning att vara delaktiga i sociala sammanhang. En studentbostad som omfattas av undantagen ska kunna besökas av en person med nedsatt rörelse- eller orienteringsförmåga.

Regeringen breddar också definitionen av studentbostäder till att inkludera all vuxenutbildning för att göra det möjligt för fler kommuner att erbjuda studentbostäder.

Förslagen föreslås träda i kraft den 1 juli 2025.

Lagrådsremissen: Lättnader i byggkraven för studentbostäder – Regeringen.se

Presskontakt
Ebba Gustavsson
Pressekreterare hos infrastruktur- och bostadsminister Andreas Carlson
Telefon (växel) 08-405 10 00
Mobil 076-12 70 488
ebba.gustavsson@regeringskansliet.se

Continue Reading

Marknadsnyheter

“Vi behöver tillsammans enas om vettiga avtal, som sätter standard för branschen”

Published

on

By

Sveriges Radios Kulturnytt gör just nu en mycket välkommen granskning av villkoren i musikbranschen. Igår lyftes artisten Siw Malmkvists situation med ett avtal som inte förnyats på över 60 år. Hennes situation är tyvärr långt ifrån unik. Musikerförbundet har länge uppmärksammat att majorbolagen fortsätter att betala extremt låga royaltynivåer till artister vars kontrakt skrevs på 1960-talet – en tid då digital streaming inte existerade. 

– Jag kan intyga att artisterna som talar ut i P1 är långt ifrån ensamma om sin situation och vi uppmanar deras artistkollegor att gå ut med sitt tydliga stöd till de som vågar bryta tystnaden om oskäliga ersättningar, säger Musikerförbundets ordförande Karin Inde. 

Musiker och artister skapar det värde som skivbolagen tjänar pengar på, men ändå ser vi gång på gång hur bolagen behåller stora delar av intäkterna. Att en av Sveriges mest folkkära artister, med en karriär som sträcker sig över decennier, fortfarande har en oskälig royalty är ett tydligt bevis på branschens obalans. 

– Tystnadskulturen kring prissättning är enbart bra för bolagen. Både artister och musiker skulle verkligen tjäna på att dela med sig till varandra om hur betalningar och dealar verkligen ser ut. Förstås i trygga, egna rum. Det är bara bolagen som tjänar på att vi inte pratar med varandra om pengar, säger Karin Inde. 

Stort tack till de modiga artister som ser till att lyfta problematiken! För att vi ska få till en i grunden mer rättvis musikbransch behöver de stora parterna i sammanhanget – skivbolagen, musikerna och artisterna – göra som de flesta andra svenska branscher lyckas med:  

– Vi behöver tillsammans enas om vettiga och balanserade avtal, som sätter standard för branschen. Musikerförbundet är redo att göra vår del i arbetet för bättre villkor i musikbranschen, frågan är om skivbolagen är redo, säger Karin Inde.  

Karin Inde
Förbundsordförande
karin.inde@musikerforbundet.se
+46 (0)704447228

Musikerförbundet är fackförbundet för professionella musiker och artister. Vi arbetar för förbättrade upphovsrättsliga och arbetsrättsliga villkor och för att våra medlemmar ska få en rättvis del av de värden de skapar i samhället.

Continue Reading

Trending

Copyright © 2017 Zox News Theme. Theme by MVP Themes, powered by WordPress.